药财早报 | 395万美元一针，罕见病基因疗法FAYUVI FDA获批；礼来塞普替尼在华获批新适应症；儿童软骨发育不全药物伏索利肽在华获批

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395万美元一针，罕见病基因疗法FAYUVI获FDA批准

9月17日，FDA宣布，Ultragenyx Pharmaceutical（优创基因制药）的FAYUVI（法尤维，rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）获标准完全批准，用于治疗神经发育功能尚保留的黏多糖贮积症IIIA型儿童患者。这是FDA批准的首款针对该疾病的治疗药物，也是Ultragenyx第2款获批的基因疗法。

黏多糖贮积症IIIA型由SGSH缺乏引起，可导致进行性神经退行，患者中位预期寿命约15年。FAYUVI是一款一次性静脉输注的AAV9基因疗法，通过向患者体内递送功能性SGSH基因，减少硫酸乙酰肝素蓄积。该产品最初由Abeona Therapeutics（阿贝奥纳治疗）开发，随后转由Ultragenyx继续推进研发。

Transpher A试验中，17例接受治疗的患者在24至60月龄期间，Bayley-III认知评分变化较27例自然史对照高23.5分，最长随访时间接近8年。

价格方面，FAYUVI在美国定价为395万美元一针，成为目前全球价格最高的药物之一。摩根大通预计，该药全球峰值销售额约为2亿至2.5亿美元。

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礼来塞普替尼在华获批新适应症

9月18日，NMPA官网显示，礼来塞普替尼获批新适应症。结合相关注册研究进展，此次新增适应症或涉及RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者，具体适用人群仍以官方说明书为准。

塞普替尼是一款高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂。2020年5月，该药首次获得FDA批准，成为全球首个高选择性RET抑制剂。

2022年，塞普替尼在中国获批，用于RET融合阳性非小细胞肺癌以及RET异常甲状腺癌等患者。

LIBRETTO-121研究显示，中位随访30个月时，36例患者的客观缓解率为36%，24个月缓解持续率为100%，无进展生存率为86%。

其中，RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性乳头状甲状腺癌患者的客观缓解率分别为40%和33.3%。

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儿童软骨发育不全药物伏索利肽在华获批

9月18日，NMPA官网显示，BioMarin Pharmaceutical（拜玛林制药）的注射用伏索利肽在中国获批，用于治疗儿童软骨发育不全。

软骨发育不全主要由FGFR3功能获得性突变引起，这种突变会抑制软骨内骨生长。伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，通过调节FGFR3下游信号通路，促进软骨内骨生长。

2021年，伏索利肽先后在欧盟和美国获批，成为欧美首个针对儿童软骨发育不全的治疗药物。

一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究纳入5岁及以上且骨骺未闭合的患儿，受试者每天接受伏索利肽或安慰剂治疗，持续52周。结果显示，伏索利肽能够提高患者年生长速度，52周时平均年生长速度较安慰剂组高1.57厘米。

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海思科脑胶质瘤新药拟纳入突破性治疗品种

9月16日，CDE官网显示，海思科1类新药HSK42360-Na片拟纳入突破性治疗品种，拟用于BRAF V600突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。

HSK42360-Na是海思科自主研发的一款脑透性小分子BRAF抑制剂，可以穿越血脑屏障，选择性抑制BRAF V600并阻断MAPK信号通路，研发目标之一是改善传统BRAF抑制剂脑部暴露不足等问题。

I期研究截至2025年11月共纳入22例可评估疗效的中枢神经系统肿瘤患者，客观缓解率为40.9%，其中1例达到完全缓解，整体安全性可控。

2026年4月，HSK42360-Na已纳入CDE“星光计划”，用于开发儿童脑胶质瘤适应症。6月，海思科又将该药大中华区以外权益授权给Nuvectis Pharma（纽维克蒂斯制药）。该交易与另一项目合计包括4000万美元首付款及近期里程碑付款，另外还包括最高14.21亿美元的后续里程碑付款。

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天士力青术颗粒申报上市获受理

9月16日，CDE官网显示，天士力医药集团中药1.1类新药青术颗粒上市申请获受理，拟用于原发性急性痛风性关节炎湿热瘀阻证。

青术颗粒源自国医大师路志正经验方，由青风藤、麸炒苍术、黄柏、麸炒枳实、虎杖、丹参、益母草、绵萆薢和皂角刺组成，具有清热祛湿、活血通络、消肿止痛等作用。

该药早在2004年12月获得临床试验批准，2023年5月启动III期临床试验，2025年4月完成III期研究，并于2026年9月申报上市。

公司披露，III期临床疗程为3天，以治疗72小时后关节疼痛VAS评分较基线的变化作为主要疗效指标。前期研究显示，该药可缓解关节疼痛、红肿和活动受限等症状，整体安全性良好。

目前，中国痛风患者约4270万。急性痛风发作常用治疗药物包括秋水仙碱、非甾体抗炎药和糖皮质激素，但部分患者存在禁忌、不耐受或安全性方面的限制。2021年以来，国内已有虎贞清风胶囊、秦威颗粒等用于痛风治疗的中药1.1类创新药获批。