1型儿童糖尿病迎来新突破，靶向新药获FDA儿科加速审批

儿童1型糖尿病治疗迎重大转机：靶向新药Tzield获FDA儿科加速审批 18个月临床数据护住残存胰岛功能

孩子突然多饮多尿、迅速消瘦，一纸1型糖尿病的诊断书，往往让整个家庭瞬间陷入慌乱。

这种儿童青少年高发的自身免疫性疾病，长期只能依靠每日胰岛素注射维持血糖，稚嫩的手指日复一日承受针刺，家长的心也跟着揪紧，白天黑夜都为孩子悬着，几乎不敢松懈。

这份煎熬只有经历过的家庭才最懂。

2026年6月，美国药品监管部门（FDA）通过加速审批通道，正式批准免疫靶向新药Tzield（替普利珠单抗，Teplizumab）拓展儿科适应症，适用于8至17岁、近期确诊3期1型糖尿病的青少年患者。

这也是1型糖尿病干预领域近年来一次备受关注的重要进展，让家长们看到了新的方向。

1型糖尿病与常见的2型糖尿病截然不同，它是免疫系统错误攻击自身胰岛β细胞所致的自身免疫性疾病，与生活方式或肥胖等因素并无直接关联。

全球每年新增儿童1型糖尿病患者约14万，传统方案只能依赖外源性胰岛素注射，长期血糖波动还可能引发神经、肾脏、视网膜等多种并发症，一旦出现往往难以逆转。

Tzield的作用逻辑与传统胰岛素截然不同。

它并非补充体内不足的胰岛素本身，而是较为精准地调节紊乱的异常免疫反应，阻断免疫系统对胰岛β细胞的持续攻击，从而延缓胰岛功能衰退，让孩子体内残存的自身胰岛素分泌能力多保留一段时间，从机制上更像是给疾病进程按下暂停键。

支撑此次审批的PROTECT研究，是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共纳入328名8至17岁青少年，均在确诊3期1型糖尿病不超过6周、体内仍保留部分正常胰岛β细胞功能时入组，属于疾病早期干预窗口。

用药安排为连续12天每日静脉输注，首轮疗程结束后间隔6个月，再进行一轮12天巩固疗程，整体设计较为严谨且贴近真实临床场景。

研究以78周（约18个月）时的C肽水平作为核心评估标准。C肽是衡量人体自身胰岛素分泌能力的金标准指标。

相关数据显示，相较安慰剂组，接受Tzield干预的青少年胰岛β细胞功能衰退幅度较大程度降低，相关结论发表于《新英格兰医学杂志》，为儿童患者护住宝贵的自身分泌能力提供了坚实循证支撑。

疗效之外，家长更需正视用药风险。

FDA为Tzield附加了黑框警告：包括EB病毒、巨细胞病毒等致命性病毒被重新触发的风险；

用药前5天内可能出现的细胞因子释放综合征；白细胞、淋巴细胞、中性粒细胞下降等血液系统严重损伤；

以及呕吐、皮疹、持续性头部胀痛、肝酶升高、过敏等不良反应，若发现异常需立即告知医生。

值得注意的是，Tzield目前尚未在境内获批上市，境内主流干预方式仍以胰岛素为主。

这款药品早在2022年11月已初次获批，用于延缓2期1型糖尿病发展至3期，此次儿科适应症拓展让干预窗口进一步前移。

它并非疾病逆转手段，而是延缓病程，适应症门槛严格，用药风险明确，是否使用务必由专科医生综合评估后决定，家长切勿盲目尝试。