恒瑞又拿下一个“首款”，这次是孩子们急需的药

9月10日，恒瑞医药发了一则公告。信息量不小，但很多人扫了一眼就划走了。

公告内容是：海曲泊帕乙醇胺片新增两项适应症获批。一项是实体瘤化疗所致血小板减少症的成人患者。另一项是6岁及以上儿童慢性原发免疫性血小板减少症患者。

两个词值得停一下：CTIT和儿童ITP。

先说第一项。

CTIT：肿瘤医生心里的“隐形炸弹”

CTIT全称化疗所致血小板减少症。说人话就是：化疗药杀癌细胞的时候，顺手把骨髓里造血小板的“工厂”也砸了，血小板数量哗哗往下掉。

这事有多要命？血小板是管凝血的。血小板一低，病人动不动就皮下出血、牙龈出血，严重的内脏出血甚至颅内出血。更麻烦的是，血小板低了，化疗就得减量或者延期，治疗强度一降，肿瘤复发的风险就上来了。

现在临床上怎么处理？输血小板和打促血小板生长因子。前者可及性差、维持时间短，反复输注还可能无效甚至感染。后者在大洋彼岸已经被叫停了相关临床开发。

说白了，这是一个临床上长期“凑合着用”的领域。恒瑞这次把海曲泊帕的口服方案推到了CTIT适应症上，等于在“凑合”里开出了一条新路。

有个数据值得一提。海曲泊帕在CTIT领域的II期注册研究，是全球首个取得阳性结果的口服TPO-RA随机双盲试验，治疗有效率达到60.7%，而安慰剂组只有12.9%。血小板恢复到100以上的中位时间，7.5天。

7.5天。对于等着下一轮化疗的患者来说，这个数字比任何宣传语都有说服力。

儿童ITP：终于有了“儿童版说明书”

再说第二项适应症。

ITP是原发免疫性血小板减少症，儿童是高发人群。我国儿童发病率约为1.6到5.3每10万。好消息是，约80%的患儿在诊断后12个月内血小板能自行恢复。坏消息是，还有约20%会发展成慢性ITP，病程超过一年。

这些孩子怎么办？

指南推荐TPO-RA作为二线治疗首选。但问题来了——海曲泊帕此前只批了成人适应症。医生给儿童开这个药，严格来说属于“超说明书用药”。虽然在临床上很常见，但对家长来说，心里总归不踏实。

这次获批，是基于一项专门针对儿童和青少年ITP患者的III期临床研究。研究入组了100例6岁及以上的患儿。

结果怎么样？

第10周时，海曲泊帕组61.4%的患儿血小板计数达到50以上，安慰剂组只有9.7%。差了50多个百分点。

这个数据放在儿童ITP的临床研究里，是相当扎实的。

但真正值得聊的，是这次获批背后的“反差”。

恒瑞在2025年全年营收316亿，创新药收入163亿，同比增长26%。海曲泊帕在恒瑞的创新药矩阵里，是“上市较早”的那一批。

一款“老药”，为什么还在持续获批新适应症？

因为恒瑞在做一个很多药企不愿意做的事：把一款已经上市的药的“天花板”不断往上顶。

CTIT、儿童ITP、重型再生障碍性贫血、慢性肝病伴血小板减少——海曲泊帕目前已经覆盖了四个血小板减少相关的临床场景。而且，它的CTIT适应症还拿到了美国FDA的孤儿药资格认定。

一家中国药企，用一款口服小分子药，在血液科最需要“升板”的几个场景里同时铺开。这种打法，在国内药企里并不多见。

最后说一点实在的。

海曲泊帕目前的医保支付范围仍然限ITP成人患者和SAA成人患者，儿童ITP和CTIT适应症虽然获批了，但能不能进医保、什么时候进，还是未知数。从获批到放量，中间隔着医保谈判、医院准入、医生处方习惯建立等一道道关卡。

另外，我国已上市5种TPO-RA药物，海曲泊帕在综合评分中并非最高，但在安全性维度表现较好。这个“稳健但不激进”的定位，既是它的差异化优势，也可能意味着它在市场争夺中不会是最锋利的那一把刀。

但换个角度想，血液科的用药逻辑从来不是“谁最猛谁赢”，而是“谁让患者活得更有质量谁赢”。一款能口服、安全性好、覆盖从成人到儿童的升板药，在临床上的位置，本身就是稀缺的。

适应症获批只是第一步。真正的考验，是能不能让医生在处方时想起它，让患者在药房里拿到它。

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