FDA发文加大对境外核查力度：中国公司和医院将如何应对

识林微信公众号第一时间翻译了来自美国FDA的最新动态。2026年9月2日，FDA药品审评与研究中心（CDER）、生物制品审评与研究中心（CBER）、医疗器械与放射健康中心（CDRH）及肿瘤卓越中心（OCE）四位主任联名在FDA Voices发表题为《GCP绝非可有可无：FDA在全球临床研究时代对人类参与者保护与金标准科学的承诺》的博客文章。文章强调FDA对全球临床数据的审查标准不因地理位置而改变，并明确提出将对境外临床试验场地加大检查力度。

尽管文章未点名中国，但其发布背景与过去数月一系列事件紧密交织。4月29日美国众议院拨款委员会在2027财年预算指导性文字中提议禁止FDA接受中国等四国临床数据；6月29日众议院对华特别委员会对BMS、辉瑞、默沙东、艾伯维、礼来五家跨国药企在华临床试验场地展开调查；8月20日该委员会主席联名致信FDA代理局长，要求紧急应对中国临床数据风险。

此次风波最直接的舆论引爆点，指向中国开展的三项基因和细胞疗法研究者发起试验（IIT）中发生的严重不良事件，其中包括儿童患者。据外媒报道，部分申办方在事件发生后较长时间内未公开通报，甚至在未披露相关结果的情况下发表了科研成果。这种在信息透明度和伦理规范方面的不足，引发国际社会对中国临床研究监管体系的关注。

据一位在跨国公司负责临床研发的总裁向研发客透露，上述事件均发生在2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）正式实施之前。818号令是我国首部专门规范生物医学新技术临床研究的行政法规，对IIT的备案条件、研究方案、风险处置、数据留痕等提出了系统性要求，标志着该领域监管进入法治化新阶段。值得注意的是，IIT与注册临床试验（IND）有本质区别。IIT由研究者发起，数据严格程度弱于IND研究，通常只能作为上市申请的支持性材料，而非直接证据。此次事件中的三项研究均为IIT，其数据本身并非直接用于药品注册申报，舆论中将其与中国临床数据整体质量挂钩，存在概念混淆。

基因编辑和细胞治疗在全球范围内因严重不良事件导致患者死亡的情况并非罕见。2021年至2025年间，全球已有至少5例患者在接受基因治疗相关临床试验后死亡，分布在美国、欧洲等多个国家和地区。基因治疗的安全风险是一个全球性议题。差异在于风险发生后的应对方式。当类似事件在美国或欧洲发生时，监管机构通常会第一时间发布安全通告，申办方主动披露数据并接受公众审视。相比之下，部分事件中信息发布不够及时，这正是引发国际舆论关切的核心所在。

不过该名专家同时强调，无论是IIT还是以注册为目的的IND申请或NDA上市递交，都须遵循ICH GCP准则，以保护患者利益为核心，这一要求不因研究性质而改变。

FDA的立场与两难处境

四位主任在文章中表明的核心立场是：GCP标准不因地理位置而改变，FDA必须能够验证数据方可接受其用于监管决策，若无法检查临床中心，则法规允许FDA拒绝接受该数据。文章同时宣布将扩大境外检查覆盖范围、加强审评员培训、系统化传达检查结果，并特别关注“存在数据可靠性或知情同意真实性问题的司法管辖区”。

这一立场在法律上具有依据，即21 CFR 312.120与21 CFR 314.106早已明确境外数据的审查要求。但全面封堵中国数据也将给FDA自身带来巨大挑战。中国已成为全球临床试验的重要策源地，2010年全球仅不到8%的临床试验在中国开展，而2020年中国在年度注册临床试验数量上已超越美国。FDA海外核查任务中中国现场占比可观，若全面升级为“逢中必查”，其监管资源将不堪重负。扩大编制意味着预算压力，加速核查意味着质量风险。这套组合拳首先承压的反而是FDA自身的体系承载力。

中国临床数据的真实成色

中国临床数据的水准究竟如何？根据公开梳理的FDA核查数据，2005年至2024年，中国共接受FDA的51次核查，无差错通过率超过60%，若将微小问题自愿整改计入，整体通过率达90%以上。自2015年中国临床数据核查风暴以来，试验质量显著提升，近年无差错率甚至高于美国本土机构的平均水平。

需要正视的是，在上述统计中，日本以接近100%的核查合格率位居全球首位，中国排名第二，优于韩国、法国、英国等国。印度的NAI率虽与中国早期数据相近，但近年FDA对印度的检查合格率持续偏低。在FDA的监管天平上，中国数据整体表现良好，但仍需向最高标准看齐。

更深层的问题在于，科学质量过硬不等于政治信任自动获得。FDA要求境外数据须适用于美国人群和美国医疗实践，而国内大量临床试验仅纳入单一中国人群，人种差异客观存在，单一人群数据确实难以直接支撑全球普适性结论。这是中国数据被质疑的结构性因素。

中国企业的应对之道

此次事件释放的信号足够清晰：依靠国内临床、海外申报的低成本出海模式正面临严峻考验。

对中国公司和中国临床研究中心而言，三重挑战已然浮现。稽查压力将大幅上升，FDA势必提升对中国试验现场的抽查比例和深度，从知情同意、数据溯源到不良事件报告，每个环节都可能成为被质疑的靶点。沟通成本亦将飙升，若“过去十二个月内接受过核查”的标准付诸实施，申办方须在试验启动前就主动协调FDA检查排期，出海的时间与资金成本将显著增加。战略重心也需重构，面对美国市场的政策不确定性，企业要么提前布局全球多中心临床试验，以数据多样性换取信任；要么加速开拓欧洲、东南亚等多元化市场，分散单一市场风险。

那些能够在稽查风暴中率先建立符合国际最高标准的质量文化和数据治理体系的企业，反而可能在这场变局中赢得竞争优势。

回到四位主任文章的核心命题：GCP标准不因地理位置而改变，FDA必须能够验证数据方可接受其用于监管决策。这一原则本身无可厚非，甚至值得肯定。问题在于，当科学标准被嵌入地缘政治博弈的框架，当个别IIT事件被泛化为系统性质疑，原则便有了被工具化的风险。

对中国医药行业而言，此次风波的价值不在于愤怒，而在于清醒。818号令的出台已经表明监管层正在弥合制度短板，新版GCP的实施也证明中国在主动向国际标准靠拢。但制度的完善需要时间，信任的重建更需要持续的行动。

若干起安全事件提醒行业，在追求全球首创的同时，始终不能放松对质量与安全的坚守。唯有如此，中国IIT才能真正赢得全球长期的信任，也才能让更多患者从创新疗法中获益，而这正是所有IIT探索的初心所在。

正如中国药促会首席专家宋瑞霖所言，主动调查、公开结果、依法追责，有助于保护患者，也有助于在国际舆论场上掌握更多话语权，避免因信息不对称而导致国际社会对中国临床试验体系产生误解，这是维护中国行业形象和国际信誉的应有之举。

总第3125期

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