特宝生物1类新药——反义寡核苷酸ACT201注射液获批慢乙肝临床试验

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）2026年7月15日消息，厦门特宝生物工程股份有限公司申请用于慢性乙型肝炎治疗的1类新药ACT201注射液的临床试验申请获得批准。

ACT201是Aligos Therapeutics和特宝生物共同开发的一款反义寡核苷酸（ASO）药物，已入选2025年创新药物研发国家科技重大专项。此前该产品的临床试验申请成功纳入国家药监局于2025年9月12日发布的《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（2025年第86号）》规定的“30日通道”。

ACT201的临床前研究结果曾在AASLD2025大会摘要披露（相关链接），显示该产品在细胞实验中具有比GSK836更低的Tm值（双链RNA熔解温度）和caspase活性以及与GSK836相当的hTLR8激动活性；在小鼠模型中表现出优于GSK836的HBsAg抑制活性和更高的肝脏药物暴露水平；无论在未感染或HBV感染的人源化肝脏PXB小鼠模型中均未观察到肝脏毒性。ACT201在疗效与安全性方面均展现出较高的开发潜力，有望成为该领域同类最佳（Best-in-Class）药物。

ASO通过特异性识别和结合HBV RNA，靶向清除病毒RNA，从而快速阻断病毒蛋白合成，大幅降低HBsAg，目前在所有抗HBV新药中抑制HBsAg能力最佳。截至目前，全球共有4款研发中ASO类抗乙肝新药。其中葛兰素史克的GSK836（Bepirovirsen）进展最快，已在多个地区申报上市。其III期研究结果显示，核苷经治100 ≤ HBsAg

全球在研ASO类抗HBV药物

ACT201获批临床后必将快速推进人体研究，其在临床前表现出同类更优抗病毒活性和安全性，可能具有更高的临床治愈潜力。ACT201作为靶向病毒生命周期、能快速降低病毒负荷的药物，未来与聚乙二醇干扰素α等免疫调节类药物联合治疗有望缩短治疗周期，进一步提升临床治愈率及持久性，让更多患者获益。