170余条管线进临床，AI制药开启新赛局

文 李咏诗 医药经济报

7月13日，英矽智能与康哲药业宣布达成一项新的中枢神经系统（CNS）领域药物研发战略合作。根据协议条款，英矽智能有望获得总额最高约人民币12亿元的里程碑付款，以及净销售额分成。这是双方继今年2月首次在中枢神经系统及自身免疫疾病领域开展AI赋能创新药研发合作后，再度深化在这一领域的战略协同。

这起合作并非孤立事件。放眼2026年的中国医药产业，AI在制药行业正从“辅助工具”走向“创新引擎”，传统药企与AI技术平台的“双向奔赴”，正在成为产业变革最鲜明的注脚。然而，热潮之下，AI制药从零散试点走向规模化应用，仍需在数据质量、临床验证、商业兑现及资本信心等多个维度突破重重难关。

十余款药物推进至Ⅲ期临床

长期以来，新药研发面临着周期长、投入高、成功率低的困境。一款创新药从发现到上市往往需要超过十年时间和至少十亿美元投入，而临床成功率仍不足10%。AI技术的深度介入，正在打破这一效率天花板。

中信建投研报指出，AI已全面渗透至靶点识别、虚拟筛选、全新分子设计、ADMET（药物分子性质）预测以及自动化合成等核心环节，有效破解传统高通量物理盲筛的通量极限，大幅提升制药效率与成功率。

据行业不完全统计，截至2026年上半年，全球已有170余条由AI设计或优化的药物管线进入临床阶段，其中十余款候选药物推进至Ⅲ期临床阶段。

市场前景同样可观。根据中研普华产业研究院发布的《2026—2030年中国AI制药行业全景调研与战略投资规划报告》，全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元，复合年增长率有望超过33%。中国市场增速与全球同步，有望成为最具确定性的增量市场之一。

英矽智能在2026年上半年迎来商业化合作的密集落地。公司先后与施维雅（潜在交易价值8.88亿美元）、礼来（27.5亿美元）、SK生物制药（25亿美元）及武田制药（6亿美元）达成战略合作，四笔合作潜在总价值接近70亿美元。加上与齐鲁制药总额达9.31亿港元的战略合作以及此次与康哲药业的最新合作，其合作版图持续扩容。

根据英矽智能发布的2026年半年度业绩预告，公司预计2026年上半年收入约1.025亿美元至1.065亿美元，同比增长约272.7%至287.3%，实现同比扭亏为盈。

传统药企同样在加速拥抱AI。2026年1月，石药集团与阿斯利康签订战略研发合作与授权协议，利用石药集团专有的缓释给药技术平台及多肽药物AI发现平台开发创新长效多肽药物。不到两年时间内，双方已达成四次早期药物开发合作。7月初，石药集团再次与阿斯利康达成最高17.7亿美元的战略合作，利用专有的siRNA药物发现平台和肝外靶向递送平台开发新型小核酸候选药物。

晶泰科技同样动作频频，先后与尧唐生物、JW制药、维昇药业达成合作。东阳光药与晶泰科技成立合资公司，计划投入数亿元共建“AI+机器人”联合实验室，构建“管线共创+技术共赢”的多元盈利模式。和铂医药与百图生科联合创立AI管线研发公司MegaStream Techbio，被业内评价为在上海落地了一座“AI制药超级工厂”。

分析人士指出，传统药企与AI平台的合作正从早期的软件授权、单点项目合作，升级为深度共同研发、合资共建等更紧密的绑定模式。传统项目合作多局限于单点技术应用，而合资公司能实现“数据—模型—管线—商业化”的全链条协同。

CNS领域为何成为突破口

AI正在快速融入各个疾病领域，而中枢神经系统药物研发素以高失败率著称，研发难度极高。据统计，该领域新药通过FDA审批上市的成功率低，临床开发阶段失败率极高。业内人士指出，在基础开发中，CNS疾病机制的复杂性使得单一靶点存在局限。在临床开发中，药物研发周期长、缺乏客观生物标志物指标、主观评价量表缺乏一致性等，导致临床试验投入高、难度大、易失败。

然而，CNS疾病领域同时拥有庞大的患者基数与千亿级市场潜力。Precedence Research报告显示，全球CNS药物市场规模在2025年达到1272.9亿美元，预计到2034年将达到约2676.2亿美元，2025年至2034年复合年增长率为8.64%。

在此背景下，AI技术被视为破解CNS药物研发困局的关键突破口。据悉，AI平台可通过组学数据分析高效锁定创新靶点，Chemistry42生成化学引擎则可赋能创新分子设计。

前述合作正是这一技术路径的典型实践。AI平台负责早期靶点发现与分子优化，为传统药企提供临床开发策略、注册申报路径规划、临床试验组织实施及商业化推广的全链条支撑。双方的资源整合与技术互补，有望显著缩短CNS高潜力创新药物的研发周期。

高质量数据是首要挑战

然而

，在行业繁荣的表象之下，AI制药的发展之路并非坦途。从临床验证到商业化落地，多重挑战正考验着这场技术革命的成色。

尽管AI在药物早期发现阶段展现了显著加速效果，但能否真正提高临床试验成功率，至今仍待验证。2025年8月，薛定谔针对急性髓性白血病的药物SGR-2921因毒性问题停止开发。2025年年底，AI制药公司Verge Genomics宣布其AI药物VRG50635的临床试验失败并终止研发——该药物是首批完全由AI平台发现并进入临床的药物之一。更早之前，英国老牌AI制药企业Exscientia设计的两款药物也相继因疗效未达预期而终止。

正如业内人士所言，AI在靶点发现到临床前候选化合物阶段的加速作用毋庸置疑，但AI是否可以增加药物开发的成功率，依然有待观察。临床试验的成功由生物学理解、疾病机理等多重因素主导，AI并非唯一决定因素。有观点指出，用AI开发药物若想获得更好的成药率，需要有质量更高的数据。推动数据的标准化、合规化与共享化，已成为行业发展的首要任务。

随着AI设计或优化的药物管线密集进入临床后期，行业正站在商业化价值验证的“临门一脚”时刻。英矽智能的核心管线Rentosertib已启动Ⅲ期临床试验，其创新靶点与化学结构均由AI辅助发现，早期发现与开发仅耗时18个月，而传统方法通常需要2.5～4年。

行业内观点认为，不能简单以新药上市去验证AI技术在药物研发中的价值，AI制药的意义更像一个时代里程碑。在新药研发的各个环节，都可以通过与传统研发方式进行比较，检验AI是否真正提升了效率和成功率。

从概念验证到临床兑现，从单点工具到全链引擎，AI制药的下半场竞逐才刚刚开始。而“AI平台+临床转化”的合作范式，正在为这一进程提供越来越多可资参考的产业样本。但唯有正视并跨越数据壁垒、临床验证、商业兑现及资本信心等多重考验，AI制药才能真正踢好这“临门一脚”。

版式：余远泽

校对：陈淑文

审核：马 飞