邀请函 | 大国新药大会揭秘：从靶点到临床前，神经药物成功转化的加速密码

2026年7月23日，上海同写意“大国新药”全球会议现场，药康生物神经精神管线首席研发科学家及临床前药理药效负责人冯睿博士，将带来主题报告——《神经小鼠模型：让药效照进临床——加速神经新药转化的关键拼图》。

宣讲信息

冯睿 博士

药康生物神经精神管线首席研发科学家及临床前药理药效负责人

报告主题：神经小鼠模型：让药效照进临床——加速神经新药转化的关键拼图

时间：2026年7月23日 16:20-16:35

地点：上海国家会展中心B2厅

在CNS（中枢神经系统）药物研发领域，有一个不容忽视的现实：超过90%的候选药物最终倒在了从动物实验到人体试验的“转化鸿沟”中，让无数Biotech的投入付诸东流。

为什么众多在动物模型上看似完美的分子，一旦进入临床就屡屡碰壁？

答案往往不在于靶点本身，而在于临床前转化策略的失焦——入脑数据再漂亮，如果无法预判临床风险；基因敲降再成功，如果模型无法模拟人体真实环境；细胞治疗再前沿，如果在病灶“种不活、看不清、测不准”……一切都将归零。

这正是冯睿博士此次分享要拆解的问题——我们将直面CNS药物研发的三大核心痛点，带来一套经过验证的神经模型矩阵解决方案。

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痛点一：药物递送评价——不光看入脑，更预判临床转化风险

在CNS领域，血脑屏障（BBB）是公认的“拦路虎”。传统评价往往只关注药物能否入脑，却忽略了“入脑后能否安全、有效、可转化”。近年来，大分子药物通过受体介导胞吞途径（如TfR1靶向）入脑的策略屡遭挑战——外周靶点沉没、亲和力悖论及不可预测的脱靶毒性，导致众多MNC项目受挫。即便在已看到初步临床曙光的小核酸药物（ASO）领域，过度硫代修饰带来的非特异性蛋白结合及神经炎性毒性，也始终是临床转化中悬而未决的难点。

传统递送评价往往止步于脑组织浓度测定，但一个关键的事实是：许多在动物脑中浓度达标的分子，进入临床后仍因分布问题受挫。我们的递送评价体系走出了完全不同的路径——从“看入脑”升级为“预判临床转化风险”，在临床前阶段就为递送方案设置更严格的转化评估标准。具体怎么做到的？我们在同写意大会现场备好了完整答案。

02

痛点二：小核酸评价——2大全新检测/模型平台（含1项全球独家）

小核酸药物（ASO/siRNA）因其能够“源头干预”致病基因表达，被视为CNS的下一个风口。然而，序列的脱靶效应、化学修饰带来的肝毒性/肾小管毒性、以及脑内炎症级联反应，始终是评价的关键环节。常规的细胞系与普通小鼠模型，往往给出“虚假的安全感”。

为此，我们搭建了两大专为神经系统小核酸评价而生的全新平台，其中一项为全球独家模型。这套组合究竟如何帮助小核酸管线在临床前阶段获得更扎实的转化证据？这套组合方案如何真正赋能小核酸管线的临床前转化？我们将在同写意大会上，用完整数据和案例为您逐一拆解。

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痛点三：人源细胞治疗评价——独家模型解决“种不活、看不清、测不准”

神经细胞治疗前景广阔，但也是公认的技术难点。将iPSC分化而来的多巴胺能神经元、神经祖细胞等移植入脑内，面临着移植物存活率较低、在体分化及整合情况难以示踪、功能评价缺乏金标准三大难题。此次同写意大会，我们将正式发布在AAIC（阿尔茨海默病协会国际会议）上首发的全球独家模型，专门为解决临床前人源细胞治疗的评价难题而生。它究竟如何让移植物“活得了、看得清、测得准”？更多细节与首发数据，诚邀您莅临同写意大会现场，听我们完整拆解。

04

结语：跨越转化鸿沟，需要更可靠的工具与路径

在CNS这个容错率较低的赛道上，MNC的尽调逻辑已经发生根本性转移——不再单纯为动物行为学改善买单，而是将决策锚点锁定在三个维度：靶点是否真正占据、转化链条是否完整、安全边际是否可量化。7月，上海同写意大会，我们等你来一起探讨：如何通过更精准的多种神经模型矩阵，为你的神经管线提供经得起MNC逻辑审视的硬核证据链，加速从靶点发现到临床验证的关键进程。

期待与您相约上海，共话CNS研发新未来！

作者、审核｜零三

编辑｜Ning

关于药康生物

江苏集萃药康生物科技股份有限公司（科创板代码：688046）是一家专注于实验动物小鼠模型研发、生产及非临床研究服务的国家级高新技术企业，同时是科技部认定的国家遗传工程小鼠资源库共建单位。 依托CRISPR/Cas9、ES打靶等在内的基因编辑技术，公司建立了国际一流的基因修饰动物模型研发平台，拥有近3万种自主知识产权的基因工程小鼠模型品系，其中包括基因敲除/条件性敲除小鼠品系（"斑点鼠计划"）、药靶基因人源化模型、复杂疾病模型、系列免疫缺陷小鼠品系、无菌小鼠品系以及用于抗体药物发现的NeoMab®全人源抗体转基因小鼠，为全球科研机构、CRO公司及医药企业提供全面的模型资源支持。公司提供从基因编辑定制（包括转基因TG、基因敲除KO、基因敲入KI及点突变PM等）、模型繁育到功能药效分析的全流程一站式服务，服务范围涵盖肿瘤、自身免疫性疾病、代谢心血管疾病、神经退行性疾病、感染性疾病及罕见病等重点疾病领域，具体包括靶点验证、药效学评价和非GLP安全性评价等临床前研究。 药康生物致力于成为全球实验动物模型领域的领导者，通过持续深化基因编辑技术的创新应用和资源整合，为生命科学研究和生物医药产业提供高质量的动物模型和技术服务，推动人类健康事业发展。

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