高血脂新药临床试验：siRNA药物VSA001（普乐司兰钠）

本临床药物为靶向APOC3的siRNA药物；目前招募

急性胰腺炎高风险的重度高甘油三酯血症

（SHTG）成人患者；既往文件证据（病史）表明空腹TG水平≥880mg/dL（≥10mmol/L）；年龄≥18岁；尽管坚持饮食、降脂药物和降TG药物治疗（贝特类药物联合或不联合ω-3脂肪酸，除非记录显示研究者确定为不耐受），但在筛选期间测定的

空腹TG水平≥500mg/dL

（≥5.65mmol/L）；既往文件证据表明发生过至少1次排除其他病因（如胆结石、酒精）引起的AP事件（根据病历中的临床诊断），且发生于筛选前5年（60个月）内；筛选时

空腹LDL-C水平≤130mg/dL

（≤3.37mmol/L）；

筛选时HbA1c≤9.5%

；愿意遵循饮食干预方案，并维持稳定的低脂饮食；必须按照当地指南接受标准降脂药物治疗；排除重指数（BMI）>45kg/m^2；排除随机化/第1天前≤4周出现急性胰腺炎；全国多中心。

江苏南京

北京

四川成都

黑龙江哈尔滨

内蒙古赤峰、包头

贵州贵阳

浙江杭州、温州

上海

江西南昌

湖南长沙、株洲

河南洛阳、南阳

辽宁沈阳

吉林长春

广东广州

具体启动情况以后期咨询为准

试验名称

一项评估PLOZASIRAN在急性胰腺炎高风险的重度高甘油三酯血症成人患者中的有效性与安全性的双盲、安慰剂对照、III期研究（SHASTA-5研究）。

试验药物

VSA001（商品名：瑞达普，通用名：plozasiran/普乐司兰钠）是一款小干扰RNA（siRNA）药物，

旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生

。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝脏内受体吸收TRL残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低APOC3水平，从而

降低甘油三酯水平

，并将脂质恢复到更正常的水平。值得一提的是，这是国内首款靶向APOC3的siRNA药物，每3个月皮下注射1次，全年仅需4针，颠覆了每日口服降脂方案。

2025年11月，美国FDA已经批准plozasiran作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯（TG）水平。2026年年1月，该产品在

国内获批同适应症

。

2026年6月，国家药监局药品审评中心公示，VSA001

新适应症拟纳入突破性治疗品种

，拟定在饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症成人患者的甘油三酯水平。

研究药物：

VSA001注射液（III期）

试验类型：

对照试验（VS 安慰剂）

适应症：

重度高甘油三酯血症（SHTG）

用药周期

VSA001注射液的规格：25mg/0.5ml；用法用量：每3个月给予患者研究药物25 mg，皮下注射（SC）给药；用药时程：当观察到至少20次经明确裁定的急性胰腺炎事件时，双盲治疗期完成。在完成双盲治疗期后，或如果受试者发生经明确裁定的急性胰腺炎事件（以先发生者为准），则受试者转入为期12个月OLE治疗期。