新规范落地 药物临床试验责任更清、管理更细、技术更开放

临床试验是药物从实验室走向临床最关键的环节，它的目标是验证这个药物的安全性和有效性。新修订的《药物临床试验质量管理规范》今天（1日）正式实施。新修订理念和要求注重与国际规则接轨，修订后，各方责任更清晰，各环节管理更细化，技术更开放。

国家药监局药品注册司副司长 蓝恭涛：《药物临床试验质量管理规范》是药物临床试验全过程应当遵循的伦理、科学和质量的标准。业内和国际通常采用其英文缩写，简称GCP。GCP设定的标准用于指导药物临床试验规范开展，也是监管执法的重要依据。

据介绍，药物临床试验通常涉及申办者药企、主要研究者临床医生、医疗机构、伦理委员会和试验参与者等多方主体。GCP就像一个“共同约定”，规定各方主体在各环节的责任和要求。新版GCP对药物临床试验提出了“质量源于设计”“符合目的”和“风险相称”的理念。

国家药监局核查中心副主任 崔浩：一是责任更清，更加强调主要研究者以及各环节参与者的责任边界。二是管理更细，新版GCP涵盖了药物临床试验的全过程质量管理，强调风险识别和过程控制，把问题解决在前面。第三是技术更开放，鼓励和支持AI智能化等新技术新方法规范应用。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：新版GCP修订重要的是监管理念的变革，从“发现问题后纠正”转变为“在设计阶段预防问题的发生”。

国家药监局表示，新版GCP的一大特点是厘清了“红线”和“方法”的关系。

国家药监局核查中心副主任 崔浩：临床试验参与者的安全以及数据可靠性是底线，是红线。但是在具体操作而言，比如团队的组织，资源的分配，各方可以根据临床试验的特点灵活安排，不搞“一刀切”。

主要研究者是临床试验质量的总责任人

今天实施的新版《药物临床试验质量管理规范》既与国际规则接轨，又充分结合我国临床实际特点，同时强调主要研究者既是患者安全的守护者，又是临床试验质量的总责任人。

北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕：药物临床试验（机构）备案的管理制度是我们国家特有的，中国目前有1900多家的医疗机构获得备案，实际上这是对我们国家临床试验在实施过程中提供了重要的资源保障。

据了解，目前全国近2000家医疗机构主动建设临床试验研究平台、完善伦理委员会质量控制体系，新版GCP强化了备案医疗机构对临床试验的管理和支持职能。

专家强调，临床试验平台建好后，最关键的还是执行者。新版GCP明确提出：主要研究者，简称PI，是临床试验项目的决策者、设计者和实施者，作为临床试验现场的最终责任人，对受试者的权益、安全以及整个试验质量负责。

北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：这个要求我觉得比以前更具象化了，比如说你对这个试验的设计科学性和患者安全性的保障，以及实施过程当中可能出现的风险，主要的PI都要负责任。

新版GCP要求，主要研究者PI把时间和精力真正投入在药物临床试验现场。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：一名临床研究的PI，他必须具备丰富的临床经验，一般来说是一个学科和领域的带头人。其次他要熟悉临床研究的规范，具备组织和实施一项临床研究的能力，最重要的是他应该具备处置和防范不良反应和风险的能力。

受试者更名试验参与者 保障无条件退出

新版《药物临床试验质量管理规范》，首次把临床试验中的“受试者”修订为“试验参与者”，明确提出知情同意书应当充分完整，内容通俗易懂，保障试验参与者权益和安全。

记者在采访中了解到，为了保障临床试验参与者的权益和安全，新版GCP尤其强调药物临床试验参与者的入组审核以及全过程的医疗照护。

北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：临床研究是一个由科学家、临床研究者、研究护士和所有的相关人员，共同根据患者的变化来进行处理和决策，相当于医疗照护增加了。

据了解，药物临床试验通常设置“试验组”和“对照组”，采取“随机双盲”的方式科学验证新药的安全性和有效性，以回应当前临床未满足的治疗需求。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：试验组接受新的治疗方案，但是对照组接受的是现行的指南内的标准治疗方案。设置对照组的目的是获得科学可靠的临床证据，一款新药只有通过临床试验充分验证其安全性、有效性和综合获益，具有临床价值才可能获批上市。

专家强调，由于药物临床试验存在一定的风险和不确定性，因此，我国设置了非常严格的入组标准和随时无条件退出机制，保障患者权益。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：我们医院也特别开设了临床试验门诊，有专门的研究医生对患者进行评估，根据患者的肿瘤情况，身体状况和检查指标，匹配最合适的临床试验。参与者的权益保护是写在法律当中的，任何时候他都可以无条件地退出临床试验，不需要理由。

中国临床试验数量第一 赋能全球新药研发

据了解，我国临床试验数量位居全球首位，今天实施的新版《药物临床试验质量管理规范》不仅为药物临床试验划定合规边界，也鼓励运用新技术新方法，保障临床用药需求，增强我国对全球创新资源的吸引力。

统计显示，我国2025年新开展的创新药临床试验达2500项，同比增长20%，占该年度全球总量的48%，较上一年增长4个百分点，规模稳居全球第一，且保持稳步增长态势。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：特别值得关注的是结构性的变化。这些年中国创新药临床研发中的早期试验所占比例越来越大，这说明中国自主研发的药物越来越多。

专家介绍，中国临床试验数据越来越多地被全球多个国家用于新药审批上市。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：目前全球的跨国药企开展了国际多中心临床试验，已经100%采纳了中国临床研究的数据，这些数据也被用于美国FDA、欧洲EMA等国际监管机构的新药注册。

国家药监局药审中心化药临床二部部长 谢松梅：据统计，国外药企在中国开展临床试验的数量占它们在全球总量的10%以上。其中全球排名前20的跨国药企在中国近十年开展的临床试验数量达1600多项。基于中国临床试验数据海外获批多款新药上市。