【首发】中美瑞康完成超2亿元融资，加速双模态小核酸平台及肝外递送系统临床落地

撰稿｜周秋寒

动脉网获悉，近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）完成超2亿元新一轮融资。本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。

本轮融资将主要用于加速RAG-17（渐冻症）、RAG-01（膀胱癌）等核心管线的临床推进，推动RAG-18（杜氏肌营养不良症）及代谢领域项目进入临床IND，并升级其全球唯一的saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。

当行业绝大多数玩家仍在GalNAc肝靶向赛道内卷时，中美瑞康同时布局基因激活与肝外递送两大差异化路径。本轮融资的落定，标志着资本对这家平台型biotech从科学假设到人体验证关键跃迁的认可：RNA激活（RNAa），这个由华人科学家发现并命名的生物学机制，正在走出实验室，逼近成药爆发的临界点。

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双模态RNA的差异化底色

过去十年，GalNAc技术让肝脏成为小核酸药物主场，国内小核酸药企扎堆布局肝脏代谢、肝病相关靶点，机制与递送路线高度重合，赛道迅速陷入同质化竞争。

但是，中美瑞康从成立之初就避开了这条拥挤赛道。作为RNA激活（RNAa）现象的发现者，李龙承团队手握差异化的技术源头。2006年，时任美国UCSF副教授的李龙承首次发现并命名RNA激活：双链小RNA可靶向基因启动子区域，在转录水平上调内源性基因表达，颠覆了小核酸只能沉默基因的固有认知。

从产业逻辑看，全球已上市小核酸药物几乎均为沉默机制，但大部分人类的疾病却源于关键蛋白功能缺失或表达不足，现有抑制型药物无法从根源上解决问题。“基因激活是治疗刚需，但长期缺乏可行技术手段。” 李龙承表示，“saRNA补上了这块拼图。它不改变基因组，只是重启细胞内天然的蛋白生产线，从而恢复蛋白的生理功能。”

但中美瑞康没有只押注激活一条路线。李龙承解释，单一技术路径始终存在局限，真正的平台型公司需要“能开能关”的完整工具箱，“针对致病基因过表达的疾病，我们用siRNA沉默；针对蛋白功能缺失的疾病，我们用saRNA激活；针对复杂疾病，两者还可以形成协同疗法。”

这种“激活+沉默”的双模态布局，让中美瑞康可以根据疾病的底层病理机制选择最优成药方案，而不是被单一技术限制适应症边界。

如果说双模态机制是差异化的上层设计，那么肝外递送平台就是支撑这一切的底层壁垒。肝外递送是小核酸行业公认的“圣杯”，已上市siRNA药物全部靶向肝脏，肌肉、中枢神经、心脏等组织的递送难题，始终制约着小核酸适应症的拓展。

中美瑞康依托两套自主知识产权的肝外递送体系建立了先发优势。

针对中枢神经系统的SCAD™平台，跳出主流病毒载体与脂质纳米颗粒的思路，借鉴已上市ASO药物的自递送原理，通过筛选得到的辅助寡核苷酸（ACO）将双链RNA高效递送至中枢神经。这套机制递送效率比肩国际标杆技术，安全性更胜一筹，已通过RAG-17完成临床验证，相关成果发表于《自然・医学》，是全球首个正式见刊的CNS siRNA临床研究。

另一套LiCO™递送平台覆盖更广的肝外场景，通过专有SDL™连接子技术实现脂质与寡核苷酸偶联，无需包载即可完成肌肉、心脏、脂肪、膀胱、眼部等多组织长效递送，单次给药活性可维持9个月。同时该技术工艺简单，生产成本远低于抗体与多肽偶联药物，天然具备规模化商业化优势。

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从科学假设到人体数据闭环

机制创新加递送突破，构成了中美瑞康的核心护城河。

当同行仍在成熟技术上做微创新时，中美瑞康已经完成了从无临床项目到三条管线齐头并进的跨越，用人体数据完成了对平台技术的硬核验证。

进展最快的RAG-17（针对肌萎缩侧索硬化，ALS），是国内首个进入临床的CNS小核酸药物。作为一款SCAD™递送的SOD1靶向siRNA，它的核心价值在于用更优的疗效与安全性，解决现有ASO疗法的痛点。

此前I期单次给药数据显示，高剂量组给药90天后脑脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天时反映神经损伤的血浆神经丝轻链蛋白（NfL）降幅超80%；整个研究中未观察到剂量限制性毒性与严重不良事件，所有治疗相关不良反应均为轻度。

相关临床研究结果正式发表于《自然・医学》，成为全球首个见刊的CNS siRNA临床研究，被行业视为肝外递送领域的里程碑事件。更重要的是，这篇论文的意义不止于单个管线的进展，更证实了SCAD™平台的可行性，为后续更多CNS小核酸药物的开发铺平了道路。

如果说RAG-17验证了递送平台的潜力，那么针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的RAG-01，则是全球首个通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法。RAG-01通过膀胱灌注给药，依托LiCO™平台递送saRNA激活抑癌基因p21，同时借助双链RNA的免疫佐剂效应激活肿瘤微环境，形成“细胞周期阻滞+免疫激活”的双重作用机制。

早期Ⅰ期临床数据显示，针对卡介苗治疗失败的高危NMIBC患者，RAG-01实现了67%的完全缓解率，安全性良好，耐受性显著优于现有二线的免疫治疗与化疗方案。这一数据首次在人体中证实了saRNA激活抑癌基因的治疗价值，打破了激活疗法难成药的行业偏见。目前该项目已获得FDA快速通道认证，国内Ⅱ期临床将于今年四季度启动。

更具平台验证意义的，是杜氏肌营养不良（DMD）管线RAG-18。这一管线通过低频静脉注射给药，依靠LiCO™平台将saRNA递送至全身肌肉组织和心脏，通过激活Utrophin蛋白代偿抗肌萎缩蛋白的功能，是一款覆盖所有突变类型的通用型DMD疗法。

正在进行的IIT研究初步数据展现出积极信号：首个剂量组患者血清肌酸激酶（肌肉损伤核心标志物）水平下降27%-53%；肌肉活检显示，患者正常肌纤维面积从基线的75%提升至90%，肌纤维化程度相对减少7%，Utrophin蛋白的肌膜表达量提升3倍以上。

作为全球首个突破肝外递送壁垒通过系统给药的 saRNA 临床项目，RAG-18的价值远超单个管线本身。它同时验证了saRNA的系统成药性与LiCO™平台的全身递送能力，为后续更多肌肉、代谢类管线的开发打下了基础。

临床价值的持续兑现，也换来产业与资本的双重认可。2025年底，中美瑞康与海外上市药企达成总额超30亿美元的研发合作，首付款已全额到账，成为近年国内小核酸领域的重磅BD之一。

加上本轮融资落地，中美瑞康已经完成了“临床数据、商业背书、资本加持”的价值闭环。李龙承坦言，三年前行业还会质疑saRNA能不能成药、肝外递送能不能做，现在这些问题已经有了答案，“从科学假设到人体验证，我们走通了最关键的第一步。接下来的核心，是把早期验证转化为规模化的临床成果。”

03

锚定肝外时代的产业新坐标

完成新一轮融资后，中美瑞康正进入“平台验证后蓄势爆发”的关键窗口期。

临床端，RAG-17的Ⅱ期临床入组已全部完成，预计2027年初公布完整数据，后续将推进关键注册临床，目标成为国内首个获批上市的原研小核酸药物，同时冲击全球首个CNS siRNA药物。

RAG-01的国内Ⅱ期临床将于今年四季度启动，同步推进海外临床布局，针对卡介苗失败的原位癌亚型探索单臂上市路径。RAG-18将在2027年完成IIT研究并推进正式IND，逐步拓展至更多神经肌肉疾病适应症。此外，针对肥胖症的RAG-24等常见病管线也将于今年底确定PCC，快速向临床阶段推进。

平台端，中美瑞康将持续升级Smart-TTC saRNA发现引擎，融入AI辅助序列设计进一步提升成药效率、降低脱靶风险；同时迭代SCAD™与LiCO™递送平台，拓展心脏、肺部等更多组织的递送能力，补齐NeuroSafe神经安全制剂、OMC脱靶优化等一系列辅助技术，构建更完整的小核酸技术栈。

商业端，将继续推进与海外药企的合作洽谈，围绕早期管线授权、平台技术合作等方向落地更多交易。李龙承坦言，“我们的优势在于可产生持续价值的平台技术，借助海外大药企的临床与商业化能力，可以快速放大平台价值以及获得BD收入支撑研发投入；同时，我们会保留核心管线的中国区甚至全球权益，追求长期商业价值。”

把视角拉到整个行业，李龙承判断，未来3-5年将是小核酸行业的关键拐点，“肝脏赛道的竞争会进一步白热化，而肝外递送的突破会持续落地，基因激活疗法也会从边缘走向主流。”

对于中国小核酸产业而言，肝外时代也意味着换道超车的机会。过去肝脏赛道的底层技术由海外企业定义，国内企业更多是跟随式创新；而在肝外递送、基因激活这些新方向上，中国企业已经站在了全球第一梯队。

作为RNA激活赛道的全球领跑者，中美瑞康的目标不只是做出几款新药，更是要定义新一代核酸药物的技术标准。

当外界试图用关键词锚定中美瑞康时，李龙承给出了三个标签：RNA激活的原创者与全球领跑者、持续创新的平台型公司、对患者有温度的担当者。

例如，在罕见病领域，中美瑞康与蔡磊等患者组织深度合作，RAG-17与RAG-18项目已经取得了初步的临床积极进展。“我们要为那些身患绝症的患者带来重生的希望，”李龙承说，“通过RAG-17，我们看到这一理想正在实现。”

从2006年RNAa现象的发现，到2017年回国创业，再到如今三条管线完成临床概念验证，李龙承团队带着救助患者的初心，用二十年时间，把一个实验室里的生物学发现，已经推到了商业化爆发的前夜。

国中资本投资团队表示：中美瑞康致力于全球创新的下一代小核酸药物开发，其自主研发的肝内+肝外递送系统，突破了当前小核酸领域的核心递送壁垒。目前公司渐冻症管线是全球首个中美同步获批临床的靶向SOD1 siRNA疗法，优异的Ⅰ期临床成果已公布在国际顶刊，膀胱癌管线也是全球首创小核酸激活技术（saRNA）在临床的重大应用，我们期待更多患者能够从中获益，也期待中美瑞康的原创技术平台能够在其他肿瘤、代谢等重大疾病领域获得更多拓展，我们相信，中国原创平台型技术终将获得临床科学与产业资本市场的双重验证。

光大控股董事总经理、厦门海洋高新产业发展基金王巍先生表示：小核酸药物是全球继小分子、抗体药之后的第三次新药创制浪潮，能为传统疗法难覆盖的临床需求提供长效和突破性解决方案，已在神经、心血管等疾病领域展现极大治疗潜力和商业价值，我国小核酸药物产业当前正处于从技术积累向临床转化跨越的关键窗口期。本次投资既是对中美瑞康团队扎实研发执行力与深厚技术积淀的认可，更是基于对小核酸赛道的长期价值判断。在此祝愿公司未来蓬勃发展，早日完成管线研发及产品上市，为更多患者带来福音，为人类克服疾病和社会进步作出贡献。

金雨茂物合伙人、副总裁王栋先生表示：公司通过RNA激活这一颠覆性的技术路线构筑了深厚的壁垒。成功突破了传统抑制疗法的局限，依托全球领先的小核酸递送技术平台，将这一前沿机制转化为极具竞争力的First-in-Class差异化管线，重大BD交易的达成也印证了其平台技术的全球商业价值，为其未来的商业化路径奠定了坚实基础。我们期待公司进一步加速核心产品的临床转化进程，持续引领小核酸药物创新浪潮，为全球患者带来革命性的治疗方案。

隆门资本创始合伙人王海宁先生表示：小核酸是生物医药确定性极强的黄金赛道，而RNA激活技术作为差异化创新细分领域，突破了传统 siRNA 基因沉默的局限，拥有独特临床价值与广阔市场空间。中美瑞康最核心的竞争力在于自研成熟、行业领先的肝外递送系统，依托该平台搭建起完全差异化的管线布局，构筑起难以复制的核心护城河。从 2021 年首轮入局到本次融资，我们先后三次持续追加投资，长期坚定地陪伴公司成长。未来隆门资本将持续联动产业、临床、资本市场资源，全面赋能中美瑞康加速临床管线推进与技术平台产业化，推动原创 saRNA 创新药不断实现突破，惠及海内外患者。

浦赢集团投资合伙人艾长军先生表示：中美瑞康既有原创的RNAa激活路线，又涵盖RNAi抑制路线，同时也是全球少数同时掌握肝内、肝外递送及CNS递送的小核酸药企之一。十年磨一剑，中美瑞康核心团队近十年来深耕不辍、扎实攻关，将这项源头创新的颠覆性技术一步步推向临床验证。期待中美瑞康RNAa平台能够“激活”更多原本不能成药的靶点，期待更多药企能够加入RNA激活这片广阔蓝海，让更多的疾病有药可医。

苏高新金控中小管理总经理刘然先生表示：我们坚定看好中美瑞康的独特价值。作为全球RNA激活赛道的开创者，公司手握源头原创科学机制，搭建自主可控的多层次递送平台，突破小核酸药物肝外递送行业瓶颈，在渐冻症、杜氏肌营养不良、肿瘤等重大未满足临床领域构筑差异化管线壁垒。期待团队持续坚守源头创新，稳步推进临床转化，不断释放saRNA疗法的巨大潜力，打造具备全球竞争力的中国小核酸平台型企业，早日将变革性新药带给全球病患。

关于国中资本

国中资本成立于2015年，是施安平博士带领原深创投集团部分核心团队创办的专业从事创业投资的基金管理平台，累计管理基金规模人民币165亿元，包括国家中小企业发展基金三支子基金以及国家绿色发展基金一支直投子基金。国中资本倡导研究先行、投研结合的投资理念，通过产业链深度研究来指导投资，聚焦战略新兴产业的投资机会，重点关注医疗大健康、绿色低碳及新能源汽车、半导体与电子信息、新材料与先进制造、Al+与具身智能，人工智能应用和新型显示与智能终端领域的优秀企业。

关于IDG资本

IDG资本（IDG Capital）是一家全球领先的私募股权投资机构，成立于1993年，是最早进入中国市场的国际投资机构之一。经过近三十年发展，业务覆盖欧美、亚太，在5国12城设立办公室，管理资产规模逾1500亿元人民币。机构深耕医疗健康、科技、先进制造/新能源等领域，投资贯穿企业初创、成长、成熟及并购全阶段，单笔投资区间数百万至数亿美元。全球累计投资千余家优质企业，超200家企业已在海内外各大资本市场通过上市、并购完成退出。

关于金雨茂物

金雨茂物核心投资领域之一为医疗医药大健康产业，医疗医药团队连续多年被江苏省发改委评为“江苏省创业投资优秀团队”，2025年获母基金研究中心评“最佳医疗健康领域投资机构30强”，2024年获第一新声评“医疗健康领域最活跃投资机构TOP20”等荣誉。重点关注领域：合成生物学、AI医疗（AI药物设计、AI健康消费等）、医药研发供应链（含CXO、生命科学支持领域、上游材料和零部件链等）、医疗消费（含医美、功能护肤品、消费器械和药品、功能食品等）以及新药物和新的治疗技术的早期项目投资。

关于隆门资本

隆门资本是医药行业的专业创投机构，专注在医药生物创新方向的早期和成长期投资。核心团队均为医药或金融背景，拥有丰富的医疗领域的企业管理及投资并购经验。自2017年成立以来，隆门资本已发起设立十多支基金，投资60余家医药创新企业，基金管理规模超过30亿元。隆门资本一直坚持独立研究和价值发现的准则，是诸多创新企业的早期投资人，旨在以资本推动科技成果产业化。

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浦赢集团成立于2014年，是上海知名的综合性资产管理机构，其核心团队由国内第一批专业私募基金管理人和资深投行人士组成，业务覆盖上市公司投资并购、科创企业股权投资、不动产投资与资产运营管理等业务。浦赢集团旗下的共青城如朴股权投资合伙企业（有限合伙），专注于医疗健康、半导体与集成电路、新能源及新材料等硬科技赛道的优质科创企业，以“投资 + 投行赋能”模式助力企业实现产业扩张与长远发展，持续为投资人及合作伙伴创造价值。

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苏高新金控重组于2018年11月，前身为成立于2000年的江苏省首家股份制风险投资公司——“江苏省苏高新风险投资股份有限公司”。目前注册资本60亿元，资产总规模275亿元，是苏州高新区管委会直属国有金融控股集团。苏高新金控拥有股权投资、非银金融、资本市场服务三大业务板块，搭建起协同发展、一体互动的综合金融服务体系，全力打造一流的现代金融控股企业。股权投资板块建立了覆盖FoF、天使、VC、PE、产业、并购定增等企业全生命周期的投资体系，累计设立基金145支，基金总规模超1170亿元。历年来，苏高新金控服务项目成功在境内外上市125个。

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