Agentic AI开始独立设计临床试验，数周工作压缩至数分钟

编辑丨&

如果要开展一项新的临床试验，第一步并不是招募患者，也不是开始治疗，而是设计试验。

这项工作远比想象中复杂。一份完整的临床试验方案往往需要临床医生、医学信息学专家、统计学家以及研究协调员共同参与。对于一项大型临床研究而言，仅方案设计和可行性论证往往就需要数周甚至数个月。

于是，一个新的方向开始出现——Agentic AI。

来自 Weill Cornell Medicine 等机构的研究团队在《Nature Communications》发表研究，他们开发了一套名为

EmulatRx

的多智能体临床试验设计系统，让五个 AI 代理分别扮演项目负责人、临床试验专家、医学信息学专家、临床医生和统计学家，共同完成一项原本需要多个专业团队合作才能完成的工作。

该研究以「Empowering clinical trial design with agentic intelligence and real-world data」为题，于 2026 年 7 月 7 日发表。

论文链接：

组织起一支团队

近年来，大语言模型已经能够阅读医学文献、总结研究结果，甚至回答临床问题。但真正的临床试验设计并不是一次简单的问答，而是一项需要不同专业不断协作、相互修正的复杂系统工程。单一 AI 模型虽然能够完成部分任务，却难以像真实科研团队一样持续讨论、验证和调整研究方案。

设计临床试验就是最典型的例子。

临床医生了解疾病特点，却未必熟悉数据库结构；统计学家擅长因果推断，却需要医学专家判断哪些变量真正具有临床意义；医学信息学专家能够从电子病历中提取数据，却必须依据试验方案准确转换筛选条件。整个流程本质上是一场持续不断的跨学科协作。

EmulatRx 正是按照这种真实分工进行设计，整个系统由五个角色组成。

图 1：EmulatRx 的整体框架。

位于最上层的是 Supervisor，它更像整个项目的负责人。当研究人员提出问题后，它负责规划整个任务流程，并决定下一步应该由哪位智能体继续工作。

随后，Trialist 开始接手任务。它首先访问数据库，检索历史临床试验信息，并自动整理研究目标、纳入排除标准、终点事件以及治疗方案等关键内容，生成标准化的目标试验协议。

接下来，Informatician开始把自然语言中的试验标准转换成电子病历数据库能够理解的查询语句，并自动映射到 OMOP 标准数据模型，从真实世界数据库中筛选符合条件的患者队列。

与此同时，Clinician 负责提供专业医学知识。它会持续查阅医学文献，判断哪些协变量真正值得纳入分析，哪些终点具有临床意义，并对统计分析结果进行医学解释。当统计模型出现异常时，它还会主动提出修改建议，与其他智能体形成反馈循环。

最后，由 Statistician 负责完成真正的统计推断。

向真实的病例学习

为了评估 EmulatRx，研究人员使用了来自大型临床数据库中的去识别电子健康记录，这些数据库涵盖急性疾病（心力衰竭、败血性休克、肾损伤）和慢性疾病（阿尔茨海默病和帕金森病）。这些记录涵盖了多样化人群——如老年人或患有多种疾病的患者——这些人群在传统试验中往往代表性不足。

研究人员将大量真实临床试验协议交给系统，要求它自动识别纳入和排除标准、治疗措施以及研究终点，并与人工整理的标准答案进行比较。结果显示，基于 GPT-4o 构建的 Trialist 取得了 95.4% 的 F1 值，能够较为准确地完成试验信息标准化，为后续所有分析建立统一的数据基础。

图 2：EmulatRx 中药物的评估。

除了统计分析，研究团队还邀请三位临床专家，对Clinician生成的建议进行人工评分。

评估覆盖可读性、正确性、一致性、创新性以及实际可用性五个方面，共 15 项指标。

GPT-4o 再次取得最佳成绩，综合平均得分达到 4.88分（满分 5 分），在可读性、事实准确性、逻辑一致性以及应用价值几乎全部排名第一；Phi-4 和 DeepSeek-R1 分别获得 4.78 分和 4.71 分，而 Gemma 3 平均得分为 4.40 分。

几乎所有模型在「创造性」这一维度都明显低于其他指标，说明当前 AI 更擅长依据已有证据完成严谨推理，而非提出真正具有突破性的医学假设。

表 1：三名参与者的问卷调查和临床医生反馈的平均得分。

论文统计显示，在 GPT-4o 作为底层模型时，完成一次完整临床试验设计的中位运行时间仅为 5.75±1.52 分钟。作为对比，一项同等规模的人工流程通常需要研究人员花费数天甚至数周，才能完成协议解析、SQL 编写、协变量设计、统计分析以及反复修改等工作。

从某种意义上说，EmulatRx 展示的已经是 AI 开始参与科研流程本身。

人与 AI

EmulatRx 的一个核心特点是研究人员能够监控并干预其工作。它不会替代医生、统计学家或医学信息学专家，但它正在承担越来越多原本需要多人协同完成的重复性工作，让真正的研究人员能够把更多时间投入到提出科学问题、验证医学假设以及设计创新研究之中。

过去的大语言模型让 AI 学会了阅读知识，现在以 EmulatRx 为代表的 Agentic AI，则开始学习如何组织知识、协调知识，并把知识真正转化为科研生产力。

未来的实验室里，也许最先加入团队的新成员，不再是一位新的研究助理，而是一支能够持续协作、不断学习的 AI 科研团队。

相关链接：