“万能细胞”驶入临床快车道，广州成湾区iPSC企业关键落子

南方财经记者张伊欣报道

诱导多能干细胞（iPSC）被誉为“万能细胞”——通过导入特定转录因子，将皮肤、血液等成体细胞重新“编程”回早期未分化状态，使其具备胚胎干细胞的无限增殖与多向分化潜能。相较于其他细胞疗法，iPSC技术临床起步较晚：2006年日本科学家山中伸弥首次报道该技术，2014年首例临床试验才正式启动。历经近二十年蛰伏，这一赛道在近两年迎来实质性进展。

今年2月，日本附条件批准全球首批两款iPSC细胞治疗产品上市，为全球临床转化打开了监管空间。资本端同样释放积极信号，士泽生物3月完成5亿元C轮融资，睿健医药一个月内完成4.7亿元C轮融资，业内信心大为提振。

广州正凭借CGT生态与产业政策的双重优势，加速吸引iPSC企业落地。从瑞臻再生医学推进帕金森病管线RZ-iDA001，到中盛溯源（广州）在黄埔区布局大湾区研发基地，再到华越肾科围绕肾脏再生构建细胞疗法，一批扎根湾区的企业正推动这项技术从实验室加速走向临床，抢占CGT细分赛道的下一波商业化浪潮。

目前，iPSC技术在神经退行性疾病的应用最为集中，尤其聚焦于帕金森病，且该适应症研发进展在全球范围内明显领先。

日本已获批上市的Amchepry药物即用于弥补帕金森病缺失的多巴胺分泌功能；美国BlueRock Therapeutics的bemdaneprocel已进入III期确证性临床；国内睿健医药NouvNeu001在中美同步进入II期临床，士泽生物、跃赛生物等管线亦推进至临床I期。

为何管线多集中于帕金森症？瑞臻再生医学质量总监刘帅分析提出：第一，外胚层多巴胺神经分化的标准化工艺成熟更早，量产、质控体系完善；第二，帕金森只是大脑局部一类神经细胞坏死，定点移植、短期就能看到明确疗效，免疫管理简单；第三，帕金森没有根治手段，药监对这类重症退行性疾病审批通道更快；第四，帕金森现货通用细胞产品已经有上市医保先例，商业模式跑通。

“当前iPSC管线集中帕金森不是单一分化难度问题，而是多重客观条件叠加的阶段性结果，比如发育生物学、移植临床、监管审批、商业化等因素，各赛道只是攻坚卡点不同，没有优劣之分。”刘帅进一步强调。

《中国帕金森病报告2025》及首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心冯涛教授团队成果显示，我国帕金森病患者已超500万，占全球43.14%；预计到2050年，全球患者将达2520万，老龄化将进一步放大需求。

在湾区，瑞臻再生医学已于去年5月完成Pre-A轮融资，用于推动核心管线RZ-iDA001的IND申报与IIT临床研究。该管线为iPSC来源通用型现货细胞治疗产品，其多巴胺前体细胞分化制备技术已获国内首家发明专利授权。

依托iPSC在神经修复方面的优势，公司还在推进亨廷顿舞蹈症管线开发，并筹备孤儿药申报。国内其他企业亦在利用iPSC技术覆盖脑卒中、脊髓损伤、渐冻症等多个神经系统适应症。

除神经系统疾病外，iPSC技术在心血管疾病、糖尿病、眼科疾病等领域同样进展显著，部分方向已进入临床试验阶段。比如，中盛溯源（广州）聚焦抗炎修复与肿瘤免疫，抗炎修复已有三条管线获批IND，分别是NCR100用于治疗膝骨关节炎、NCR101用于治疗间质性肺病和NCR102用于治疗移植物抗宿主病，其中NCR100和NCR102已推进至II期临床。

“这几年中国在iPSC衍生疗法上已跻身国际一流水平，与海外差距并不大。”华越肾科CEO王恒对南方财经记者表示。

2022年，北京呈诺医学成为国内首家申报iPSC来源细胞治疗药物IND并获批临床的企业，适应症为急性缺血性脑卒中；同年，中盛溯源、睿健医药、艾尔普等企业相继申请或获批临床。短短数年间，中国已在脑卒中、心力衰竭、实体瘤等多个细分方向布局。

2025年以来，国内iPSC领域接连迎来“全球首个”级别突破，其中两家广州企业尤为亮眼——中盛溯源（广州）的NCR101获批临床，成为全球首款基因修饰iMSC产品；华越肾科的“人源肾祖细胞注射液”同样获批临床，摘得全球首款iPSC衍生肾脏细胞治疗产品头衔。

华越肾科的管线布局始于临床真实需求。其与母公司深圳华源再生医学从临床痛点出发，应用干细胞、组织工程技术对早中期慢性肾病及终末期肾病进行创新疗法研发。团队发现供体肾脏质量下降常导致移植后功能恢复延迟，遂以此为契机启动第一款iPSC药物开发，旨在预防肾移植受者的功能延迟恢复。

在技术路径选择上，华越肾科追求质量保障与稳定供应兼得，同时基于iPSC本身的底盘细胞优势，也保留未来工程化改造升级的可能。

对比美国ProKidney采用患者自体肾脏穿刺获取细胞，单针预计售价高达约20万美元，华越肾科则走通用型iPSC路线，可实现大规模标准化生产，预计价格控制在竞品产品的1/10以下。

这也意味着，未来湾区iPSC企业不仅有望攻克疑难重症，更将大幅降低治疗费用。

如今，iPSC企业正积极布局广州，广州资本亦在抢占iPSC赛道。

中盛溯源是目前国内融资规模最大、管线进展最为突出的iPSC企业之一。2024年11月完成B轮首关融资，由广州产投领投，有中源投资、国聚创投等广州机构参投；2025年4月完成B轮融资，累计融资达2.35亿元，新增广州创投机构广药资本、科金控股，老股东广发信德继续追加。

中盛溯源总部在合肥，2024年已在广州设立子公司。中盛溯源总经理助理董成友表示：“广东及广州从省到区对生物医药产业支持力度很大，吸引我们落地广州。公司目前6条管线持有人权益已放在广州，未来将依托大湾区临床资源加速核心管线在华南三甲医院的临床推进。”

华越肾科作为深圳华源再生医学全资子公司，2019年在广州黄埔区成立，母公司上一轮融资获广州金控旗下基金参投。王恒表示：“广州有着丰富的干细胞、肾脏临床、药品研发的专家和人才资源，同时也有着像云舟、博济等这些优秀的第三方企业，选择广州落户，极大地加速了我们的管线进程，后续也将积极拥抱湾区，为广州的细胞治疗生态圈建设贡献一份力。”

目前，华越肾科已在黄埔区建立近千平米GMP生产厂房，团队从最初几人扩展至40人左右，核心研发、生产及临床申报均在此完成，已成为真正意义上的广州本土iPSC细胞治疗企业。

iPSC企业往广州集聚的背后是政策利好的信号释放。今年3月发布的《广东省加快培育发展新赛道引领现代化产业体系建设行动规划（2026—2035年）》，明确“十五五”期间前瞻布局细胞与基因治疗赛道。广州市层面则计划到2030年建成细胞与基因治疗全链条产业生态，形成超千亿级产业集群，打造全球细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地。

中盛溯源（广州）、华越肾科、瑞臻再生医学均落户广州市黄埔区。去年黄埔发布“生物医药3.0”政策，明确对仅需完成早期临床试验、确证性临床试验的细胞与基因治疗1类创新药，按阶段分别给予最高1500万元、3000万元资助。黄埔已集聚了CGT企业154家，覆盖全产业链，目前是湾区内最活跃的CGT生态圈。

当前，广州的iPSC企业管线布局已初步形成覆盖神经、肾脏、肿瘤免疫、抗炎修复等多方向的差异化格局。随着全国多地竞逐细胞治疗产业高地，广州正力争在这场iPSC竞赛中占据重要一席。