5年23875项临床试验：中国新药狂飙之后，谁来保护那些受伤的人？

一个人为了治病，签下了一份知情同意书。

几个月后，他的一只眼睛几乎失明，双腿也走不动了。

家属去问：是不是药物造成的？

得到的回答却是：不一定。

他们再问：那为什么没有记录？

有人让他们找医生。

医生让他们找伦理委员会。

伦理委员会让他们找医院。

医院又让他们走法律程序。

最后，问题变成了一场漫长的因果关系鉴定。

这不是一个孤立的故事。

据国家药监局药品审评中心（CDE）相关年度统计，2020年至2025年，中国共有23875项正在进行的IST临床试验，平均每年约4775项。

这意味着，越来越多中国患者正在进入一个过去并不属于普通人的世界：

他们成为新药、新疗法的第一批使用者。

而第一批使用者获得的，除了可能改变命运的治疗机会，还有后来者无法预知的风险。

问题于是来了：

如果新药成功，企业获得商业回报；如果试验失败，患者受到伤害，那么风险究竟应该由谁承担？

这可能是中国创新药狂飙之后，必须面对的另一个问题。

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一、23875项临床试验，意味着什么？

很多人看到“23875项临床试验”，第一反应可能只是：

数字很大。

但如果换一种方式理解，就会发现这个数字背后其实对应着大量真实的人。

一项临床试验不是实验室里一只小白鼠。

它意味着一个个具体的患者。

可能是晚期癌症患者。

可能是罕见病患儿。

可能是传统治疗已经失败的人。

也可能是为了减重、控制慢性疾病而进入试验的人。

他们共同的特点是：

他们愿意承担一定的未知风险，换取一个可能的治疗机会。

尤其是癌症患者。

当传统治疗已经没有多少办法时，一个尚未上市的新药，哪怕只有早期数据显示出希望，也可能让患者愿意试一试。

这就是临床试验存在的意义。

没有这些人，就不会有后来上市的新药。

没有第一批患者承担未知风险，后来的患者也不可能享受成熟疗法。

所以，从某种意义上说：

临床试验的受试者，是创新药产业链中最容易被忽略，却又最不可缺少的一环。

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二、问题恰恰发生在“药物没有按照剧本发展”的时候

一款新药进入临床之前，研究者会尽可能预测它可能出现哪些不良反应。

但医学不是数学。

动物实验没有出现的问题，人体可能出现。

几十个人没有出现的问题，几百个人可能出现。

早期试验没有发现的问题，扩大样本之后也可能出现。

所以：

没有任何一款在研药物可以保证绝对没有风险。

这本身并不可怕。

真正重要的是：

风险出现以后怎么办？

假设一个患者出现严重眼毒性。

第一步不是马上问：

“赔多少钱？”

而应该先问：

是不是药物导致的？

如果可能是，应该怎么办？

是否需要停药？

是否需要治疗？

治疗费用谁承担？

有没有形成严重不良事件报告？

患者能不能拿到相关资料？

如果最终造成永久伤残，赔偿怎么算？

如果患者死亡，又怎么办？

这些问题才构成了一个完整的临床试验风险管理体系。

而目前一些患者家属遭遇的困境是：

事故发生了，但责任认定机制却没有像药物研发速度一样快速成熟。

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三、最容易被误解的一句话：“都签知情同意书了”

临床试验发生争议后，经常会出现一种观点：

«“患者自己签了知情同意书，副作用都写在里面了，现在为什么还要找药企？”»

这句话听起来很有道理。

但它其实把两个不同的问题混在了一起。

知情同意，是患者决定“要不要参加”。

而损害赔偿解决的是：

“参加之后发生了什么，以及谁应该承担什么责任。”

举一个最简单的例子。

如果知情同意书写明：

“这种药可能出现眼毒性。”

患者看完以后说：

“我知道，我愿意承担这个风险。”

那么他确实是在知情情况下参加。

但如果后来真的出现眼毒性，还有几个问题必须继续回答：

有没有按照规定监测？

有没有及时治疗？

有没有准确记录？

有没有按照要求报告？

有没有继续用药？

有没有告知患者可能造成永久性损伤？

这些问题不能用一句“患者签字了”全部解决。

所以：

知情同意不是责任豁免书。

它首先是一种让患者能够自主决定的制度安排。

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四、真正困难的是：到底是不是药物造成的？

这才是所有临床损害纠纷最难的一关。

因为患者本身就是病人。

而且很多进入临床试验的人，本身就患有严重疾病。

比如癌症患者。

他参加临床试验以后死亡。

那么死亡究竟来自：

疾病自然进展？

药物毒性？

感染？

基础疾病？

其他治疗？

还是多个因素共同作用？

有时候根本无法用一个简单答案解决。

这也是为什么临床试验中会强调不良事件和严重不良事件的记录。

因为只有把发生了什么完整记录下来，后面的医学判断才有基础。

但问题是：

如果最初的记录本身就不完整呢？

那就会出现一个非常麻烦的循环。

患者说：

“我父亲当时已经昏迷了。”

病历写的却是：

“意识清醒，有应答。”

家属说：

“父亲出现了严重异常。”

记录却没有按照他们理解的程度体现出来。

最后双方争议的就不再只是“药物有没有问题”。

而是：

当时到底发生了什么？

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五、SAE到底是什么？为什么患者家属如此在意？

普通读者可能第一次看到“SAE”。

其实它并没有那么复杂。

SAE就是：

严重不良事件。

简单来说，就是临床试验期间出现一些比较严重的医学事件，例如死亡、危及生命、住院或延长住院、严重残疾等情况。

为什么重要？

因为临床试验不是普通看病。

这些信息最终要进入药物安全评价体系。

研究者要知道：

什么不良事件发生了？

什么时候发生？

严重程度怎样？

与药物有没有关系？

采取了什么措施？

最后结果怎样？

所以，一份完整、真实的SAE记录，本身就是新药安全评价的一部分。

如果一个受试者和研究者之间发生争议，而患者连相关报告是否存在、记录是否完整都无法了解，那么后面的维权自然会非常困难。

这也是为什么一些受试者家属最在意的并不是第一时间拿多少钱。

而是：

“请把当时发生的事情告诉我。”

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六、三个家庭的故事，恰恰说明了三个不同层次的问题

第一个家庭面对的是：

药物与伤害之间的因果关系。

患者出现严重眼毒性和神经毒性，但双方对于部分症状是否与药物有关存在分歧。

第二个家庭面对的是：

严重事件发生后的医疗处理和信息记录。

患者最终死亡，家属质疑当时的救治、告知以及病历记录。

第三个家庭面对的是：

药物与疾病之间到底有没有统计学或医学上的关联。

患者在参加GLP-1类药物临床试验期间发现甲状腺乳头状癌，最初的相关性判断后来发生变化。

三个故事看起来完全不同。

但最后都指向同一个问题：

一旦患者受到伤害，谁来给出一个能够被双方接受的专业答案？

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七、为什么患者往往会感觉自己“走投无路”？

因为这个问题横跨了太多领域。

它不是单纯的医疗纠纷。

也不是单纯的消费者维权。

更不是普通的民事赔偿。

它同时涉及：

医学。

药学。

临床研究。

伦理。

保险。

合同。

行政监管。

司法鉴定。

甚至还涉及商业秘密和数据公开。

一个普通家庭根本不可能熟悉所有这些领域。

但药企却拥有专业团队。

医院拥有专业人员。

研究者熟悉试验流程。

监管机构掌握行政资源。

这就形成了巨大的信息不对称。

所以很多受试者家属真正的困境是：

他们甚至不知道自己应该向谁提问。

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八、这时候，最需要的不是“站队”，而是制度

面对这类事件，最容易出现两种极端观点。

一种说：

“药企就是欺负患者。”

另一种说：

“患者参加临床试验本来就有风险，出了问题还闹，就是医闹。”

其实这两个答案都过于简单。

因为临床试验本身就是高风险、高专业度的活动。

药企不能因为出了不良事件就自动成为责任方。

患者也不能因为签署知情同意书，就自动失去一切救济权。

真正合理的制度应该做到：

有责任，就追责任；没责任，也要把事实讲清楚。

这才是最重要的。

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九、临床试验保险，为什么值得重新审视？

还有一个容易被忽视的环节：

保险。

新药研发风险不可能全部消失。

因此，风险分担机制非常重要。

理想状态应该是：

药企承担研发和相应法律责任；

保险机制承担符合条件的临床试验损害风险；

医院和研究者承担相应的医疗、研究责任；

监管机构负责监督；

患者获得清晰、及时的救济。

这样，一旦事故发生，就不需要患者和药企面对面“讨价还价”。

而是按照事先建立好的规则处理。

否则就很容易出现：

患者觉得赔偿太少；

企业觉得责任没有证据；

双方不断拉锯；

最后只能进入漫长诉讼。

对于一个参加临床试验的普通患者来说，几年诉讼本身就是巨大的成本。

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十、赔偿为什么不能简单地“一口价”？

这是另一个值得讨论的问题。

如果一个患者出现永久性伤残，赔偿不应该只看：

“这次住院花了多少钱。”

还应该考虑未来损失。

比如：

未来治疗费用。

康复费用。

护理费用。

劳动能力损失。

生活质量下降。

长期服药。

可能出现的复发和后续风险。

甚至家庭成员因此增加的照护成本。

这也是为什么不同患者面对同一种药物伤害，最终赔偿金额可能存在很大差异。

但这并不意味着患者提出多少钱就应该赔多少钱。

恰恰相反：

赔偿必须建立在证据、医学鉴定和法律规则之上。

问题是，这套规则必须足够清晰，让患者知道怎么申请，也让企业知道自己的责任边界在哪里。

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十一、中国创新药真正需要的，不只是“快”

过去几年，中国创新药产业发展速度非常快。

越来越多企业开始研发ADC、CAR-T、双抗、基因治疗、GLP-1等新技术。

这是中国医药产业能力提升的重要表现。

但真正成熟的创新体系，不只是：

研发快。

临床快。

审批快。

上市快。

还必须做到：

出了问题以后，也能处理得快。

一个真正成熟的创新体系应该有五个“快”：

研发发现快。

临床推进快。

审批转化快。

风险发现快。

纠纷解决也要快。

最后这个“快”，过去往往容易被忽视。

但对于患者来说，它可能恰恰最重要。

一个家庭承受不起几年没有结果的争议。

一个企业也承受不起一个长期悬而未决、不断发酵的临床安全问题。

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十二、最重要的不是让临床试验“零风险”

这是一个必须说清楚的问题。

如果要求新药试验做到零风险，那么很多创新根本不可能发生。

尤其是癌症、罕见病等领域。

很多患者参加临床试验，就是因为传统治疗已经没有多少选择。

他们愿意承担风险。

这种风险本身具有医学意义。

所以真正需要建立的，不是：

“绝对安全的临床试验。”

而是：

“即使发生意外，也有公平处理机制的临床试验。”

两者完全不同。

前者不现实。

后者完全可以努力做到。

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十三、一个国家真正的创新能力，也体现在如何对待“第一个受伤的人”

新药产业最容易被看到的是成功者。

一款药上市了。

患者获益了。

企业盈利了。

投资人赚钱了。

论文发表了。

专利申请了。

新闻报道了。

但很少有人去关注：

那些在临床试验阶段承担未知风险的人。

他们可能没有论文。

没有专利。

也没有商业收益。

他们只有一次选择：

“我愿不愿意试一试？”

对于一个已经走投无路的患者来说，这个选择有时候并不轻松。

所以，一个成熟社会应该告诉这些人：

你可以承担科学探索本身不可避免的风险。

但你不应该承担制度失灵带来的风险。

这两种风险必须分开。

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结语：创新药可以冒险，但不能让患者成为“风险孤岛”

中国需要创新药。

中国也需要更多临床试验。

更需要那些愿意参加临床试验的人。

因为没有他们，就不会有后来可以安全使用的新药。

但正因为如此，他们更应该受到制度保护。

创新不能建立在“出了问题以后患者自己想办法”的基础上。

一项临床试验真正成熟的标志，不是没有人出现严重不良事件。

而是出现严重不良事件之后：

有人记录。

有人调查。

有人鉴定。

有人承担责任。

有人支付合理赔偿。

患者知道去哪里申诉。

企业知道责任边界。

医生知道如何处理。

监管部门知道如何介入。

司法机构知道如何裁判。

这才是一个完整的创新生态。

所以，23875项临床试验真正值得我们关注的，不只是“中国新药研发有多快”。

还有另外一个问题：

当越来越多中国患者成为新药的第一批使用者时，我们是否已经准备好了一套足够成熟的制度，去保护那些为创新承担未知风险的人？

因为真正的创新，从来不只是把一种新药研发出来。

真正成熟的创新，是让一个人敢于走进未知，也相信——如果最坏的事情发生了，社会不会把他一个人留在未知里。