从“被动等待”到“主动干预” 同济儿童医院完成全国首例儿童1型糖尿病修饰治疗

过去，孩子一旦被怀疑走向1型糖尿病，往往只能被动等发病后打胰岛素。如今，这道“只能等待”的关口正在被打破。

8月24日，同济医院儿科罗小平教授、吴薇副教授团队为一名1型糖尿病2期患儿实施了修饰治疗，这是替利珠单抗获得国家药品监督管理局批准后，在国内开展的首例儿童患者临床应用，意味着儿童1型糖尿病管理正从“出现症状再治疗”走向“在无症状阶段干预从而延缓病程进展”。9月20日，患儿到院复诊，各项指标平稳。

1型糖尿病是自身免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。多数患儿是在出现多饮、多尿、体重下降等典型症状后才被确诊，而此时大量胰岛β细胞已遭到不可逆破坏，患儿不得不终身依赖胰岛素注射。对家庭来说，每天多次血糖监测、每餐计算碳水、随时应对低血糖和糖尿病酮症酸中毒风险，会从此成为孩子和整个家庭生活的常态。

2026年罗小平教授牵头发布的《儿童1型糖尿病防治指南》将疾病分为三个阶段：1期为免疫紊乱期，体内已出现胰岛自身抗体，但血糖正常、无症状；2期为血糖异常期，已有两种以上自身抗体且糖代谢出现异常，但仍无典型症状；3期为临床症状期，即传统意义上的确诊。真正关键的干预窗口就在2期——研究显示，进入2期后儿童中位进展至3期的时间仅约1.9年，5年内约78%的患儿会发展为临床糖尿病。过去面对2期患儿，医生虽有分期标准，却缺乏有效的干预手段，只能定期监测。

“随着糖尿病治疗分期理念的发展，医生的关注点已前移至尚无症状的1期、2期。”罗小平介绍，“疾病修饰治疗是指改变疾病本身的自然走向——延缓疾病进展、保护残余胰岛β细胞功能、减少并发症、改善长期预后。”

11岁的女孩雯雯（化名），就是这一新疗法的受益者。今年6月，雯雯妈妈无意中发现孩子的尿糖阳性，先后带着孩子到全国多家医院就诊，最终确诊为1型糖尿病2期。如果不加干预，雯雯很可能在不到两年内进展为3期，也就是传统意义上的临床发病，不得不终身依赖胰岛素注射。

在充分了解疾病修饰治疗的相关信息后，雯雯父母决定接受这一治疗。8月中旬，雯雯一家来到同济医院。罗小平、吴薇团队在不到一周时间内，完成了从适应证评估、胰岛自身抗体与代谢指标复核、给药方案制定到输注监测与后续随访计划的全流程准备。治疗过程中，雯雯耐受良好，全程顺利。

替利珠单抗是一种靶向T细胞CD3的单克隆抗体，通过调节自身免疫反应、减少对胰岛β细胞的持续攻击，为残余胰岛功能争取时间。临床研究显示，该药可将进展至3期的时间中位延缓约1.9年，在长期随访中这一获益进一步扩大至约32.5个月。

“这不仅是多争取两三年不用打胰岛素的问题。”吴薇说，“对一个十来岁的孩子来说，晚发病几年，意味着小学高年级和初中阶段可以像同龄人一样上学、运动、参加集体活动，不用时刻担心低血糖，不用在同学面前解释为什么每天都要扎手指。这对心理健康、生长发育和家庭生活质量的影响，远远超过药物本身的数字意义。”

目前，同济医院儿科内分泌遗传代谢团队已启动对该患儿的定期随访，后续将在真实世界诊疗中持续积累儿童患者的用药经验，推动这一创新疗法在儿童人群中的规范应用，为更多患儿家庭提供可参照的实践样本。同时，团队还计划依托全国儿童青少年糖尿病管理联盟，推动1型糖尿病高危人群的早期筛查与患者教育，把干预窗口继续前移，让更多家庭在疾病尚未“亮红灯”时就获得干预机会。

融媒体记者：张昀

通讯员：邓国欢

编辑：王文杰