中国新药狂飙背后：5年23875项临床试验，谁来保护受伤、残疾、死亡的受试者？

作者/于焕焕

编辑/李琳

中国生物医药产业疾驰发展，全球瞩目。随之，国内临床试验项目数量也同样迎来爆发式增长。

但近数月，多起临床试验受试者严重不良事件接连曝光，引发行业对前沿临床研究风险管控的讨论。其中，华南某生物医药企业针对胃癌/胃食管结合部腺癌的CAR-T疗法，在III期注册临床试验中出现受试者死亡事件；更早之前，华东地区某医院罕见病基因编辑IIT临床研究的患儿死亡事件曝光后，国内多家医院主动暂停了一批AAV基因编辑相关研究者发起项目，行业风险整改应声落地。

根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的年度统计，2020年~2025年，中国共有23875项正在进行的IST（以药品注册为目的）临床试验，年均4775项，较2019年的2386 项增长了100%。若再算上818之前未备案的IIT（研究者发起的临床研究）项目，这些数字会更为惊人。

这意味着，每年会有成千上万的中国患者，会通过临床试验接触未上市的的新药、新技术。

没有任何一款在研药物能做到完全没有不良反应，发生损害是一种必然。但不良反应发生后，如何归因、如何赔偿、如何补偿，至今缺乏清晰的路径。

按照伦理要求，受试者一定是因可能的获益在知情同意下自愿参与临床试验，且可以随时退出，发生与药物相关的不良反应也会由申办方承担治疗费用并给予补偿。

即将施行的新版《药物临床试验质量管理规范》第四十五条规定，申办者应当采取适当方式保证可以给予试验参与者和主要研究者补偿或者赔偿。尤其在出现相关损害时，应及时兑付相关补偿或赔偿。

但现实中，当受试者出现了怀疑与药物相关的损伤甚至死亡时，它是否与药物相关、相关系数多高、补偿或赔偿该给多少？无人知晓。

中国的临床损害纠纷成了一个接近空白的地带。

面对悲伤的受试者家属，医院伦理、卫健、药监部门很难下场给一个定论；法律途径也不通畅，律师们通常因流程长、补偿少、专业要求高，而不愿代理；囿于科学的未知，鉴定机构也很难客观鉴定出越来越前沿的药物与损伤之间的关系；与医疗损害不同，受试者参与临床试验本就要承担一定风险，通常申办方能给赔偿或补偿，却很难达到家属的预期，而临床保险机制的形同虚设让研发企业无法分散风险。

在这样的现实下，一旦意外发生，受试者家属们很难保持理性，主要研究者（PI）及申办者也多有无奈。

过去一个月，《健闻咨询》访谈了多位受试者家属、药企法务、律师、保险从业者及鉴定专家，试图厘清受试者权益、药企商业化研发与医学临床研究之间三方权责边界。

本期刊出受试者家属的讲述：

1

成为弱者

小姜 父亲患肿瘤 参加某ADC药物I期临床

眼毒性造成接近失明

神经毒性导致无法行走

我来自一个南方沿海省份的普通家庭，在此之前，虽然父亲生病需要经常就医治疗，但总体过着平静的生活。因此，我从未想过有朝一日会是一个失语的弱者。开始尝试为父亲维权后，我才发现举目望去，不知道可以往哪走。

前几天，一家公司的CAR-T临床受试者死亡事件曝光后，许多专业人士共情申办方、研究者，说家属只是为了钱，说医闹延伸到了临床试验领域。这些说法令人胆寒，所以我决定把我们的经历讲出来。

我们是2024年秋天，在医生的推荐下，入组某ADC药物的1期临床，12月因肿瘤进展出组。三个月内，仅用药6次——临床药物的眼毒性让他一只眼睛只剩光感，严重外周神经毒性导致他无法正常行走。

在入组这个临床之前，一线化疗方案的副作用对我爸爸而言不大。因此除了定期去医院化疗，平时他还能像正常人一样工作，开车出差、和朋友聚会。幸运的是，出组后我们尝试别的一线方案，肿瘤控制的很好。

但临床试验导致的不良反应，断送了他的全部生活质量。

两年前，用药五次后，爸爸就痛苦地说，他不想再用这个药了，他已视力模糊，无法行走,而且每次用药情况都会加重，他担心自己再也站不起来。那时我还不断鼓励他，这个新药数据那么好，说不定对肿瘤治疗有很好的效果，再坚持一下。

后来回想我才理解，一向情绪稳定温和的爸爸一定是忍到了痛苦无以复加的地步，才讲这些话。

干眼症、角膜溃疡等眼毒性是写在知情同意书里、预期可能的不良反应。每次用药前，爸爸都会做一个眼科检查，病历上记录着他的眼睛是一步一步发展到看不见的：受试者出现轻微眼部症状，受试者角膜溃疡，角膜上皮脱落……有一次父亲两只眼睛充满了血，呈鲜红色，我们就停了一周药，停药好转后就又继续用药了。

出组后两年里，除了抗肿瘤治疗外，我们经常奔波在医院的眼科，但是视力几乎没有改善。当地的医生对我们说他已经没有更好的办法了，建议我们去大城市寻求权威角膜病学专家的意见。但是带一个无法行走，双眼看不见的肿瘤患者，奔波几个小时去大城市求医，又谈何容易？

知情同意书里，周围神经毒性只是一笔带过，它严重到让爸爸无法走路，或许是谁也没预料到的。用药三次后，爸爸说他脚底已经彻底没有知觉了，就像踩在水上一样，他担心去医院的时候会摔倒，所以让我给他买一辆轮椅。

用药期间，我不断向临床研究协调员(CRC）反应逐渐加重的神经毒性，同组的患者也因为神经麻木而出组。CRC却转告医生的判断说，认为神经毒性与药物无关，也没有采取对应的检查和治疗。出组后，我联系过CRC，申请报销几千元周围神经病变相关的药物费用。却被告知与他们的药物无关，无法报销——他们只报销眼毒性的治疗费用，和我们同样情况的患者也均被拒绝了。

我其实不怪这位建议参加临床试验的年轻医生。2024年，父亲罹患的癌症没有太多治疗方案，而这款药物曾因极早期数据在ASCO会议上大放溢彩。医生考虑的是为爸爸争取更多机会，这款ADC的I期临床只接受一线或二线化疗失败的患者，我爸当时勉强算二线，要是二线失败，就没有入组机会了。医生说，这个药的早期数据很好，可以先试试，要是无效的话，可以出组再回到常规治疗。

我理解医生的心意，也感念他的善良。

2024年12月出组后，我一直忙于父亲的治疗，大概半年后到2025年7月份，我整理好眼睛治疗的相关发票给到申办方。直到2026年年初，在我多次向CRC反馈后，才收到一笔8000多元的赔偿金。出组近两年间，我们一直在持续地治疗——这是这期间唯一得到的赔偿。

2026年秋天，CRC又跟我说，这个组要关了，希望能一次性买断接下来所有的赔偿。他表示类似情况的受试者和解金是小几万，3~5万元左右。这笔钱对于后续遥遥无期的治疗来说，杯水车薪。所以我们无奈决定起诉。

决定起诉后，律师建议我去找伦理要严重不良反应（SAE）报告，了解父亲的眼毒性和外周神经毒性有没有被如实上报。打电话给医院伦理委员会，他们说没有SAE报告，让我们去找医生或CRC。我去问CRC，他们说不太方便给我。

我付费咨询了几位律师，态度都很消极。临床损害的案子性价比不高，且因果鉴定很困难，愿意代理的律师极少。前方似乎无路可走。

我发帖问网友。从评论区我第一次知道还有医院的伦理委员会和药监局这样的机构来保障受试者权益；我听取他们的建议调取病历，才发现我们的严重外周神经毒性根本没有被医生记录为不良反应；甚至在评论区找到了三期受试者，他们的知情同意书直接删去了“外周神经毒性”。

但是也有不同的评论。一个业内人士评论到“现在都要求ADC不能有毒性吗？当初都签了知情同意书，签了不就代表认同所有副作用？现在闹什么闹？”，还有人说，“这是新型医闹，以前只是殴打医生，以后要冲进药企殴打研发人员了吗？”

大家常常会认为药企是对无路可走的受试者进行无偿施救的好人，而受试者则是恩将仇报的坏人。

但临床实试验本质是一个商业科研合作关系，药企有明确的法定义务和合同义务，负责药物毒性治疗的费用、给予伤残赔偿或补偿。更不必说新药上市将获得的巨大利润。对于受试者来说，去尝试一种全新的疗法，是在危险中为自己寻找新的生路。临床试验的更大意义，是为了所有的后来者寻找更为安全的可及的疗法——受试者是这条路的先驱者。

更残酷的现实是，受试者和药企间有着巨大的信息不对等，药企有经验、有资金、有法务，而受试者，甚至连自己有哪些权利都不清楚。

我想，一个社会处理矛盾、不公的方法，应该是用制度保护弱者。

2

父亲去世后，

我们把省药监、卫健告上法庭

刘先生 父亲患晚期胃神经内分泌癌

参与某三抗药物1/2期临床后去世

这一年多来，似乎没人理解我们哥俩争的到底是什么。

前几天，政府复议机关、药监局、卫健委、药企、医院的十几位工作人员，坐在我对面说，希望和解掉这件事情。

非常感谢行政复议的同志，本着实质化解争议的目的，把所有关联方叫到一起，这也是我们一年多年首次能面对面地和院方沟通。

行政机关的一些同志说我们又搞履职申请，又搞依申请公开又搞行政复议、行政诉讼，给他们增添了工作量。药企的领导说，药监局多次核查，给他们添了不少麻烦。

不仅给他们填了“麻烦”，我们给自己也添了不少“麻烦”。

我和哥哥都是上班族，过着996的日子。但父亲去世后的一年里，我们把父亲参加一款三特异性抗体药物期间认为存在的一些问题，向相关行政机关举报了个遍，最后还无奈把药监局告上了法庭。

2025年2月入组这款三抗药物的临床试验时，父亲已确诊胃神经分泌癌伴肝转移1年余，这种癌症的治疗方案很少，也非常感谢医院在入组之前既往的救治。一个偶然的机会，M医生路过说可以试试这款药。感谢M医生给的入组机会，我们签了知情同意书，顺利通过入组检查，也做好了最坏的心理预期。

父亲去世前，我们用了两次药，每次需要住院数天。第二次入院是在3月21日，原本计划24号出院。这次用药期间，父亲发生了胃梗阻，下胃管后人舒服多了，但也因此阻延后了出院。

（刘先生父亲遭遇的7次严重不良事件。受访者供图。）

但始料不及的是，24日深夜至25日凌晨，父亲突发呼之不应，呼吸障碍，抽血血小板36，谷丙转氨酶170，谷草转氨酶345，意识评估昏迷:GCS(1+1+5)，吸氧状态氧饱93%。值班医生急邀ICU监护室会诊，ICU医生看过我父亲的情况后，建议转进重症监护室，气管插管机械通气。家属慌乱，担心进去容易出来难，无法决断之下拨打M医生电话，未接通。当时凌晨两点，也正常。

25日早上七点，M医生回了电话，她说“胆红素明显上升，我觉得很不乐观，如果你有要回老家的话，你要尽早”，我们更慌乱了。她来到医院看过父亲的情况后，安排了当天正常出院。

父亲是不是快不行了？我当时确实懵了。也没细问是否需要继续救治，是不是可以对症处理？即便不在医院治疗，是不是需要带一些药物出院？

但出院小结，未见风险告知、没有详细病情沟通和注意事项、没有任何出院带药。我们看着昏迷中的父亲，戴着氧气面罩，被人抬上担架，抬出病房，抬上救护车，我们糊里糊涂地就出院了。落叶要归根，我们老家在河北，就赶紧往河北赶，临时找救护车花了1万多元。

救护车途中，父亲出现消化道出血，血顺着胃管缓缓流出，就紧急联系老家医院。26日凌晨入院时血流加剧，医生紧急止血，复查胆红素、肝酶等指标出现好转，告知M医生情况。26日下午，父亲慢慢醒转，能与亲友交流，胃管出血也稍好转，家属夜间轮流陪护。

但27日早晨，父亲突然再度出血，血流加速，吐血不止，紧急联系输血抢救，父亲生命体征还是急转直下，于中午不幸去世。

在这之后的几个月里，我们全家都沉浸在失去亲人的伤痛中。我们知道父亲的结局是注定了，但速度是我们始料不及的。

9月，偶然间，我们发现4月23日的门诊病历里面写着，"死亡与药可能无关，与治疗可能无关，考虑疾病进展"。

对于这个结论我们难以理解，难道不是有明确的相关性吗？为什么死亡归因的病历里，不记录用药后发生的“呼之不应，呼吸障碍，抽血血小板36，谷丙转氨酶170，谷草转氨酶345和消化道出血”等情况？

我们再回头看出院小结，上面写着，“意识清醒，有应答”，有些刺眼，当天护理单里面明明记录的是"浅昏迷"、“嗜睡”，ICU医生也告知“目前昏迷”，GCS（意识评分）评估只有7分，我们眼睁睁见到父亲是昏迷中被抬上回家的救护车的。

（刘先生对父亲出院小结上所述的出院状况有所疑惑。受访者供图。）

如果出院时，医生如实而详细地告诉这些病情，并针对性进行对症处理，也就没后来许多事了。

我们能接受疾病的进展、药物的风险，乃至死亡，因为我们签署了知情同意。但不太能接受的是，医生没有把这些不良事件处理好，也没告知具体的情况和风险，就让我们出院。如果医生给予一些处理的话，父亲是不是不会出院两天就去世了？

我们开始维权。

电话给PI（主要研究者），她让找医务科，医务科让找伦理，伦理说由医务科统一答复。找临床研究协调员，说离职了。给药企领导发邮件，石沉大海。然后我们开始学习法律法规，向卫健委、国家药监局，省药监局寄送履职申请，希望公正处理查清事实和对错。

但发现，我们进入了新的维权困境。从药物临床试验的争议，变成了需要了解行政机关权责、执法流程和裁量权，需要研究行政复议、行政诉讼的流程，各种法律条款，对于我们普通人像天书一样。

我们需要去思考，核查后不给看任何依据是否合法？依申请公开被当成信访咨询是否合法？行政机关答复的主要依据是被举报人陈述是否属于依据不足？药企主张商业秘密不给看任何SAE报告表是否满足商业秘密的要件？未给予妥善医学处理的违规到底哪个部门管？

越维权，越脱离核心争议。一切都太难了，心态越来越焦虑。

回想一年前最早向医院投诉，我们只是想要一个歉意的表达，哪怕正面回答一下我们的疑问，我们都不会给国家药监局寄送材料，进而发起多项行政复议和行政诉讼。

我们不是不讲理的人，对治疗效果没那么高的预期，也接受药物的不良反应，乃至死亡。若是医生该告知告知，该救治救治，把这两点做到了，我们也没什么可挑剔的。

我知道很难告赢行政机关，可能最后也没有什么结果，这些都不重要。我们预期不高，但会坚持合法维权，将救济途径走完，看看有没有真相，能否争取到合理的知情权。

我们想大声呼喊的是，希望研究者和药企不要只盯着论文和数据，能重视起受试者的权益，真正把受试者的健康权、知情权和数据真实性放在心上。

3

司美格鲁肽与甲状腺癌“可能相关”，

然后呢？

张玲 丈夫参与GLP-I肥胖症三期临床

患甲状腺癌

我和老公两个人都是医学行业从业者，非常熟悉新药、临床的各种门道，但比起普通受试者来，维权也好不到哪儿去。

2025年3月，我老公在承德参加了一项司美格鲁肽的减重三期临床试验。

他前后打了8个月的针，那会儿我老在短视频上刷到有人声称因注射司美格鲁肽而患甲状腺癌。我老公有甲状腺结节，尽管入排标准没作限制，但我还是担心，我就说复查一下吧，安心。

结果一查发现了恶性甲状腺4A。那时没人通知我们停药，4天后，11月28日，我们去北京做穿刺，结果是甲状腺乳头样癌。接下来就是停药，治癌。12月31号，我们做了甲状腺癌根治术，总费用不到2万。

回来后，就去找PI，PI给的相关性判断是“可能无关”。他的理由是，司美格鲁肽是成熟的上市药物，说明书中的不良反应中收录了包括甲状腺髓样癌(MTC)在内的甲状腺C细胞肿瘤风险，并未收录甲状腺乳头状癌。

我检索过相关文献。发现有两个权威数据库分析过利拉鲁肽和司美格鲁肽的不良事件，二者均报告过甲状腺乳头状癌。PI看过后，就把病历中的“可能无关”的结论改成了可能有关。

(《基于美国FAERS数据库利拉鲁肽和司美格鲁肽不良事件信号对比分析》，提到了司美格鲁肽可能导致甲状腺乳头状癌。受访者供图。)

(主要研究者PI看过论文后，把病例中甲状腺乳头状癌与研究药物改为“可能有关”。受访者供图。)

我们就拿着这些资料去找申办方的药企。结果药企不认。他们说，甲状腺乳头状癌跟他们没关系，只有甲状腺髓样癌才跟他们有关系。

后来协商，他们同意报销甲状腺癌的治疗费用，甲状腺癌预后是一项慢性病，需要终身服药，他们给的报销额度是每次复查不能超过1000块钱。

我们要求报销后续费用，实报实销，花100元报100元，花2000元报2000元申办方不同意。我考虑的是，万一未来要是复发转移了呢？

申办方给出的人道主义补偿是4万元。而律师按五级伤残算出来的赔偿是150多万，我们降到了130万。

这个数字几乎不可能。僵持之下，申办方让我们走法律途径。

申办方希望我们走法律流程，不希望我们闹，也不希望我们走舆论。当时调解的时候，我姐姐提出来，若他们不能给一个满意的答复，那我们就只能诉诸舆论。

走法律途径太漫长了，从起诉到鉴定再到最终的判决，得要两三年。不清不楚的地方又特别多，我在河北找不到懂这类官司的专业律师。因果关系也很难判定，他们说是会找北京、上海的鉴定机构，但具体鉴定方式还不明确，客观与公正性又如何保证。

但说实话我们也想走法律途径，因为想要一个公平公正的赔偿，哪怕起诉完，结论是他们只承担部分责任，只能赔偿30万、40万，那我们也认了。

哪怕是行内人，我也不知道这种情况该赔偿多少，我心里边没有太高的预期说，必须要拿到100万，必须让医院怎么样，必须让申办方怎么样。我只是想要一个公平公正最终的一个赔付。

目前的进展是，申办方一分钱还没赔，我们起诉了，等法院给一个公正的裁决吧。