超100个AI药物进入临床阶段 AI制药为何仍被数据卡住

信息来源：2026 上海国际生物医药产业周、L.E.K. Consulting 行业统计 行业现状：全球已有

超 100 个 AI 辅助研发药物进入临床阶段

，AI 大幅缩短靶点发现、分子筛选周期，但

高质量生物数据短板，成为限制转化率的核心瓶颈

AI 在临床前环节效率提升显著：从靶点挖掘、候选分子生成、ADMET 性质预测全部可以由 AI 快速完成；国内已有 90 + 药企和 AI 生物科技公司达成合作。

重点区分：AI 辅助设计≠AI 自研新药，绝大多数管线是 AI 参与早期筛选，临床验证、安全性测试依旧依赖传统湿实验。目前尚无 AI 开发药物正式获批上市。

缺阴性失败实验数据

药企高度保密失败实验数据。AI 训练只看成功分子，看不到大量无效、毒副作用超标、代谢失败的候选物，模型容易学到虚假关联，出现

假阳性幻觉

，预测分子在实验室实验直接失效。阴性数据对模型规避风险至关重要，但商业敏感性高，行业不愿开放共享。

数据孤岛 + 标准不统一

数据分散在药企、CRO、医院、科研院所；不同实验室、不同仪器的实验条件、记录格式不统一，异构数据难以合并训练。医院临床病历存在隐私保护限制，跨机构数据流通难度大，形成大量数据孤岛。

缺少多尺度、机制性标注数据

互联网文本海量易得，但生物分子、蛋白相互作用、人体药理机理的

高质量标注数据稀缺

。很多数据库只记录单点结果，缺少完整时间维度、分子作用机理的配套信息；跨模态配对数据不足，模型泛化能力弱，遇到全新靶点 / 分子预测精度快速下滑。

干湿闭环打通困难，数据回流慢

AI 计算（干实验）产出海量候选分子，但湿实验验证通量跟不上 AI 生成速度；实验结果回流至 AI 模型迭代周期漫长，难以形成快速迭代闭环，模型无法持续优化。AI 解决的是

“搜索效率”

，而新药核心难点是

生物系统本身的复杂性

；生命系统是非线性、动态的，不像语言文本容易建模。算力、算法不是当前最大短板，数据才是行业天花板。短期方向：隐私计算、联邦学习，在不原始数据出域前提下实现联合建模；建立行业统一实验数据标准；鼓励行业共享脱敏后的失败实验数据集。商业化周期：临床验证周期长达数年，哪怕 AI 把前期研发压缩到数月，Ⅱ/Ⅲ 期临床失败风险依然很高。

临床管线数量不等于成功上市数量

。