全球首创新药在国内获批上市，针对儿童软骨发育不全
发布时间：2026-09-18 16:35 浏览量：1
9月18日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，BioMarin Pharmaceutical的注射用伏索利肽在华获批上市，用于治疗儿童软骨发育不全。
伏索利肽 是一种C型利钠肽（CNP）类似物。 在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）发生功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织生成的一个重要过程）受到负向调控。 伏索利肽 作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂，可促进软骨内骨生长。
2021年，该药物先后在欧盟和美国获批用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是欧美批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。
一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了 伏索利肽在 5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中 的疗效，受试者者被随机分配接受 伏索利肽 或安慰剂治疗，每日给药1次，持续52周。结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在52周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。
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