全球首个！四川团队研发10纳米“核酸高铁”开启人体临床研究

9例

患者，

7例

取得显著疗效；用量仅约为传统蛋白药的

千分之一

；起效时间

从数周缩短到最快3天

……

这是四川大学华西口腔医院林云锋教授团队完成的全球首个

框架核酸药物

在患者中开展的临床研究（IIT）交出的数据。

今年初，林云锋教授团队的“基于框架核酸的基因和药物递送体系建立及技术应用”项目，

获得2025年中华医学科技奖医学科学技术奖一等奖。

不久前，这项技术再获认可，其“框架核酸药物递送体系的理论构建”项目

拟被授予2025年度四川省自然科学奖一等奖。

这项原创底层技术

核心突破在哪？

又将为临床治疗

带来哪些改变？

⬇️

让药物和基因搭上“高铁”

送达细胞更加精准

传统药物递送就像在陌生城市投递包裹，既难精准定位病灶，又易被细胞膜的“安检门”拦截失效。在全球生物医药创新赛道中，核酸药物被看作下一代生物药的制高点，也长期被“怎么把药安全、高效地送进细胞？”这个世界性难题卡住。

林云锋教授团队给出的“中国方案”，是一个边长仅10 纳米的微小四面体结构——

四面体框架核酸

（简称 “DNA四面体”）。

什么是DNA四面体？

简单来说，它是“框架核酸”里的一种，就是用4条DNA单链“拼”出来的一个10纳米大小的刚性三角锥，与自然存在的核酸不同，它是一种人工设计的纳米结构。

“我们团队最终也是从海量的分子细胞中进行筛选，找到了这样一个可折叠的结构。”林云锋介绍说，它打破了传统自然界核酸传递的方式，折成三角锥的核酸从“软”变“硬”，能像小箭头一样穿过生物屏障，把装载的药物或基因精准送到目标细胞。

“我们做的是一项底层平台型技术，等于给所有医药研究提供了一件新工具。”林云锋这样定义团队的成果，

“它就像高铁，能把要‘递送’的药物或基因，运达到期望的地方。”

全球首个临床验证落地

为重疾治疗打开全新路径

对于普通患者而言，这项“底层技术”正催生看得见、摸得着的医疗新手段。

DNA四面体递送系统建立后，团队把产业化的第一个突破口选在了眼底黄斑病变。

眼底黄斑病变的治疗是个世界性难题，现有药物以阿柏西普为主，都需要反复眼球内注射，最终也难以根治。林云锋团队做的，就是用DNA四面体把治疗分子精准递送到眼底。

研发已在2025年启动全球首个框架核酸药物的临床研究（IIT）。“我们目前做了9例眼底黄斑病变患者，其中有7例都取得了显著疗效；用量仅约为传统蛋白药的千分之一，起效时间从原先的数周缩短到最快3天。”林云锋介绍，

“下一步，我们计划提交IND（新药临床试验）申请，待获批后启动I期临床，加速推进创新药的研发进程。”

“在技术上，我们也是不断地升级迭代。”林云锋介绍说，“从普通DNA四面体，到结构改造，再到智能靶向，瞄准‘卡脖子’技术，现在我们从概念、标准到产品，全都是原创。我们正在把专利壁垒建得更高。”林云锋透露了更远的计划：

未来3至5年，把DNA四面体技术拓展至肿瘤、神经退行性疾病、代谢性疾病等重大疾病治疗领域，

打造框架核酸药物产业集群。