调研速递|必贝特医药接待招商证券等7家机构 小核酸平台双引擎驱动 BEBT-701临床进入第三剂量组入组

调研基本信息

广州必贝特医药股份有限公司（以下简称“必贝特医药”）于2026年6月通过公司会议室及线上会议形式接待了特定对象调研。本次调研吸引了招商证券、兴全基金、中信证券、东方红基金、富国基金、华夏基金、汇添富基金等7家机构参与。公司董事长、总经理钱长庚，董事会秘书、财务负责人张天翼，投资者关系代表杨豪出席并与机构投资者进行了交流。

核心调研内容解读

小核酸平台战略：双引擎驱动 多路径推进研发

针对机构关注的小核酸平台战略发展问题，公司表示将坚持“小分子药物+小核酸（siRNA）药物”双引擎驱动的研发策略。目前，公司已构建GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统、POC-神经系统递送系统、POC-肾脏递送系统三大递送平台，形成从序列设计、递送系统构建、体内外筛选到成药性评价的完整研发链条。

在项目推进方式上，公司将综合考量项目所处阶段、研发资源及商业化前景，审慎选择自主推进、联合开发或对外授权等路径。国内外临床布局方面，对于具有全球开发潜力的项目，将结合中国及海外临床数据、监管沟通结果和资源配置推进境内外申报。公司美国全资子公司BeBetter Pharma Inc.主要承担海外临床研究及商务拓展职能，但相关合作的达成、节奏及条款仍存在不确定性。

肝外递送平台：聚焦神经与肾脏领域 早期管线稳步推进

机构就肝外递送平台（POC-神经系统、POC-肾脏）的技术进展及管线规划进行了询问。公司指出，肝外组织细胞类型复杂、受体表达差异大，siRNA在肝外组织实现有效、可重复、安全的细胞特异性递送仍是行业共性难点。公司围绕多肽-寡核苷酸偶联物（POC）技术进行平台化探索，利用配体导向及受体介导内吞等机制提升递送效率。

具体来看，POC-神经系统平台首个项目BEBT-758（具备一年一次给药潜力）已进入IND规范研究阶段，另有相关项目处于临床前研究阶段；POC-肾脏平台采用肾脏特异性多肽，拟皮下给药后将siRNA递送至近端小管上皮细胞，用于难治性肾脏疾病治疗，其开发的BEBT-730等产品目前处于临床前研究阶段。公司提示，相关项目仍处早期，存在动物研究结果不能转化至人体、递送效率及安全性不达预期等风险。

BEBT-701临床进展：双靶点小核酸药物 国内外同步推进

关于核心产品BEBT-701的临床试验情况，公司介绍，该药物是基于GDOC递送系统开发的双靶点小核酸药物，拟用于治疗轻中度高血压合并LDL-C升高等需共同管理血压、血脂的人群。目前，BEBT-701在中国的IND已获批，针对上述适应症的随机、双盲、安慰剂对照I/II期临床研究已启动，并已进入第三个剂量组试验参与者入组；在美国的IND申报也已获FDA同意开展临床试验。

临床研究采用分阶段设计，I期主要评价不同剂量下的安全性、耐受性、药代/药效（PK/PD）特征及初步药效；II期拟在前期数据支持下进一步评价重复给药条件下的药效。公司表示，后续开发计划将根据临床数据、监管沟通情况等综合推进，相关临床细节将依法披露。同时提示，该药物尚处早期临床阶段，安全性、有效性及获批上市均存在不确定性。

风险提示

公司强调，创新药及小核酸药物研发具有周期长、投入大、技术迭代快和结果不确定等特点，项目研发进度、临床试验结果、监管审批、BD合作、市场竞争及商业化结果均存在不确定性。上述内容仅为基于已公开信息及当前研发规划的原则性说明，不构成对项目进度、合作达成、未来收益或公司证券价格的承诺或预测。