【动态】首儿所参与共建的核酸药物高端制剂与重大遗传疾病临床转化北京市重点实验室揭牌启动

2026年9月12日上午，首都医科大学北京市重点实验室启动会暨前沿医学创新学术论坛在首都医科大学南校区科创会堂举行。首都儿科研究所参与共建的“核酸药物高端制剂与重大遗传疾病临床转化北京市重点实验室”在会上正式揭牌。

首都医科大学党委书记王达品、百洋医药集团有限公司总裁、董事宋青等出席并开幕致辞，相关单位负责人、实验室科研骨干及师生代表参加。王达品围绕实验室建设提出期望，强调面向国家与首都战略需求，加强学科交叉和协同合作，重视人才培养，推动科研成果向临床转化。宋青介绍了百洋专项基金的建设布局与支持方向，表示期待持续深化校企合作，携手推动医学科技创新成果高效落地、产业转化。

核酸药物高端制剂与重大遗传疾病临床转化北京市重点实验室由首都儿科研究所与首都医科大学、首都医科大学附属北京天坛医院、北京百洋诚创医药研发有限公司共同参与建设，首都医科大学药学院党委书记崔纯莹教授担任实验室主任。实验室聚焦罕见病及遗传病的核酸药物创新研发，攻关核酸药物关键“卡脖子”技术，推动遗传疾病治疗药物从实验室走向病床，加速创新药物临床转化。

首都儿科研究所遗传学研究室与研究型病房共同参与实验室建设，形成“靶点发现-制剂研发-临床验证”的全链条分工协作机制。依托遗传病队列构建标准化样本库，精准筛选靶点、自主搭建核酸药物研发平台，直面核心载体依赖进口、递送效率低、靶点同质化等难题，为遗传病提供根源性治疗方案。研究型病房作为衔接基础与临床的核心枢纽，凭借GCP资质、专业场地、标准化管理体系和数字化临床研究系统，承担临床试验、疗效评价等转化工作，大幅缩短药物转化周期。

在随后举行的学术论坛上，首都儿科研究所研究型病房主任梅冬作题为《临床需求导向的儿童创新药物研发探索与实践——临床引源·基础攻坚·转化落地》的专题报告。从儿童临床用药需求出发，分享了儿童创新药物研发从临床引源、基础攻坚到转化落地的实践路径。

此次重点实验室的正式启动，为深化基础研究与临床实践融合、推进核酸药物创新研发提供了新的平台。首都儿科研究所将以此为契机，持续加强与首都医科大学及各共建单位的协同攻关，推动遗传学前沿发现与临床需求紧密衔接，加快核酸药物高端制剂研发与临床转化，探索儿童罕见病及遗传病诊疗新路径，力争取得具有原创性和临床应用价值的科研成果，为守护儿童生命健康贡献力量。

文 | 张菁菁、塔娜

摄 | 塔娜

编辑 | 宣传中心 郝洁