突破进展，一名3岁儿童的转移性癌症在接受两剂实验性疗法后消失

癌症免疫治疗领域，最近迎来了一个足以载入病例史的里程碑。

嵌合抗原受体T细胞疗法，也就是俗称的CAR-T疗法，其原理是提取患者自身的免疫细胞，通过基因改造，把它们变成专门捕猎癌细胞的"猎手"。

这种疗法此前已经在治疗血液类癌症方面展现出巨大潜力。

但它的有效性，此前大多局限在血液肿瘤，很少能真正打开实体肿瘤这道更难攻克的门。

一个真实发生在三岁男孩身上的成功案例，正在改写这一局面，效果堪称戏剧性。

《新英格兰医学杂志》近日发表的一份报告详细记录了这一病例：一名三岁男孩确诊为肝母细胞瘤，这是一种恶性肝癌，在接受CAR-T治疗后，肿瘤实现了完全消退。

论文第一作者、来自休斯敦贝勒医学院的儿科肿瘤学家戴维·斯特芬表示，这一病例证明，一种对化疗产生耐药性的实体肿瘤，完全可以在门诊环境下实现持久的完全缓解，且不产生全身性毒性反应。

CT图像显示治疗后肿瘤缩小。（Steffin等人，《新英格兰医学杂志》，2026年）

男孩确诊之初，肝脏左叶已经长出一个11.2厘米乘9.6厘米乘7.1厘米的肿块。

癌细胞随后转移到了他的肺部，并有迹象显示已经扩散至骨骼。

他先后接受了三轮化疗，并通过手术切除了肝脏原发肿瘤，又经历了两次手术，摘除转移到肺部的癌变组织。

即便如此，癌症依然迅速卷土重来，一处新的肿瘤又出现在他的肺部。

在这次快速复发之后，男孩被纳入了CARE临床研究——这是一项针对实验性CAR-T疗法的首次人体试验。

男孩接受的这种实验性疗法名为GPC3-CAR,由他自己的T细胞改造而成,经过基因工程改造后,能够识别一种名为磷脂酰肌醇蛋白聚糖3的蛋白质，这种蛋白在肝癌细胞中高度表达。

研究团队还在疗法中加入了能够表达白介素-15和白介素-21这两种免疫蛋白的基因,目的是延长CAR-T细胞的存活时间,并增强其杀伤肿瘤的能力,这一设计思路来自此前动物模型研究积累的证据。

男孩总共接受了两次GPC3-CAR疗法输注。

第一次输注后，CT扫描和血液中甲胎蛋白水平的下降均显示出部分缓解迹象，而甲胎蛋白正是反映肿瘤活动情况的关键指标。

八周之后，他接受了第二剂治疗，随访扫描结果显示，肿瘤已经没有任何残留迹象，只留下一些疤痕组织。

十二个月过去，男孩依然处于无癌状态。

对于这个曾在参加试验前病情极其严重的家庭而言，这称得上是一次不可思议的逆转。

论文共同作者、来自西雅图儿童医院和华盛顿大学的儿科肿瘤学家安德拉斯·赫奇表示，这项研究提供的证据表明，这种新型CAR-T细胞疗法对肝母细胞瘤而言，可能是一种安全有效的治疗方式，也凸显出对更多磷脂酰肌醇蛋白聚糖3阳性实体瘤患者展开进一步评估的必要性。

研究者特别提到，肝癌是全球癌症相关死亡的第三大主要原因，这使得这一领域免疫疗法的进展显得格外令人振奋——尤其是这种实验性CAR-T疗法，居然能让一名实体瘤患者达到完全缓解。

当然，需要提醒的是，这目前仍只是早期阶段试验中一名患者的单一病例报告。

研究人员还需要观察更多接受GPC3-CAR治疗的患者反应,才能真正判断这种疗法的有效性与安全性究竟如何。

相关的后续测试正在贝勒医学院开展的CARE研究，以及西雅图儿童医院主导的一项名为IMPACT的类似临床试验中同步推进。

研究团队表示，他们希望随着时间推移，能够看到更多类似的积极结果出现。

至少就目前而言，这是一个非常令人期待的开端。