降价140万！国内279万基因药落地临床，罕见病患者迎来治愈希望

(本为个人观点，无不良引导1

据了解，这款天价药为波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），是我国首款获批的腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，专门用于治疗中重度血友病B，由国内企业自主研发，2025年4月正式获得国家药监局上市批准，代表着国内罕见病基因治疗领域的顶尖水平。

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在医学界，血友病患者被形象地称为“玻璃人”。这类患者因体内先天性缺乏凝血因子IX，身体凝血功能严重缺失，日常轻微的磕碰、擦伤，都可能引发关节出血、内脏出血等危险情况。

长期反复的出血症状，会持续侵蚀患者关节，导致关节变形、功能受损，多数患者年纪轻轻就落下终身残疾，终身面临出血、疼痛、就医的困境，生活质量极低。

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在这款新药问世之前，国内血友病B患者只能依靠传统治疗方式维持生命：通过定期、终身输注凝血因子缓解症状。这种治疗模式不仅需要患者常年往返医院，耗费大量时间和精力，年均治疗费用高达数十万元，给普通家庭带来沉重的经济负担。

更关键的是，传统输注治疗仅能临时缓解症状，无法从根源上治愈疾病，患者终身都需要依赖药物，难以彻底摆脱病痛折磨。

而信玖凝基因疗法彻底打破了传统治疗的局限。该疗法通过单次给药的方式，从基因层面修复患者身体缺陷，让体内能够长期、稳定自主分泌凝血因子，理论上可实现一次治疗、终身治愈，彻底终结患者终身用药的痛苦。

这款颠覆性的治愈型疗法，上市之初曾让整个医疗界振奋，但279万元一针的定价，却让无数患者家庭望而却步。高昂的价格，让这款救命药陷入“有药难用、无人敢用”的尴尬境地。

据公开信息显示，该药物上市一年多时间里，始终没有付费患者选择用药，商业化合作也在今年8月宣告终止，一款顶尖的国产救命药，一度面临“束之高阁”的困境。

为了让前沿医疗技术真正惠及普通患者，研发企业做出重大让利决策：2026年6月，该药物大幅降价超50%，患者自付费用从279万元降至139万元及以下，单次降价高达140万元。

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降价之外，惠民保障政策同步跟进。目前北京、上海、重庆等全国六地，已将该基因疗法纳入本地惠民保报销范围。叠加医保、惠民保报销政策后，部分地区患者的实际自付费用可控制在百万元以内，大幅降低了治疗门槛。

政策让利+药企降价的双重利好下，这款天价救命药终于走进临床、惠及患者。2026年8月底，全国首张处方在天津顺利开出，首位接受治疗的患者用药过程顺利，术后检测显示，患者体内凝血因子IX活性水平显著提升，已达到有效预防出血的临床治疗目标。

从279万天价无人问津，到139万落地救人，这一年多的价格调整与政策衔接，不仅是数字的大幅回落，更是国产尖端医疗技术“从研发成功到普惠于民”的重要跨越。

对万千罕见病家庭而言，这是摆脱终身病痛、重获正常生活的希望；对国内医疗行业而言，这标志着中国自主基因治疗技术，正式掌握本土化定价权与临床落地能力，打破了海外技术垄断的格局。

不少网友疑惑：即便降价140万，139万的治疗费用依旧高昂，为何难以做到平价普惠？

业内专家解释，基因治疗属于前沿尖端医疗技术，药物研发周期普遍长达十年以上，研发投入动辄数十亿，临床试验、精准生产、技术攻关的成本极高，且新药研发失败率居高不下，高昂定价的背后，是真实的技术研发与生产成本。

降价从来不是终点，普惠才是医疗发展的终极目标。

近年来，国内持续完善罕见病医疗保障体系，通过药企主动降价、惠民保扩容、医保动态调整等多重举措，不断缩小“天价药”与普通患者的距离。越来越多曾经遥不可及的救命药，正在走出实验室、走出高价壁垒，走进普通家庭。

一次重磅降价，一张珍贵处方，不仅改写了血友病患者的命运，更彰显了医疗进步的温度。相信随着国内罕见病保障体系持续完善，未来会有更多天价救命药实现降价普惠，让每一位罕见病患者都能“有药可用、用得起药、治得好病”。

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