里程碑！英矽智能首款AI药物完成III期临床首例患者给药

9月10日，英矽智能宣布其首款AI药物Rentosertib（ISM001-055 / INS018_055）III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459）已在中国北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。

Rentosertib是一种潜在全球首创小分子TNIK抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。2026年7月，Rentosertib正式启动III期临床试验。

该项 III 期临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服 Rentosertib 持续给药 52 周的疗效与安全性。由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI）。

IPF是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。

截至目前，英矽智能已发表多篇经同行审议的学术论文，记录了 Rentosertib 从早期靶点识别到 IIa 期临床研究的研发历程。2024年，Nature Biotechnology刊登的研究阐述了Rentosertib 由 AI 驱动的早期发现过程。2025年6月，发表在Nature Medicine上的研究显示，Rentosertib 在 GENESIS-IPF IIa 期临床试验中取得阳性结果，实现了全球首个 AI 驱动药物发现疗效的概念验证。同时，就在，Nature Biotechnology刊登的最新论文显示，基于六种不同衰老时钟的数据分析，Rentosertib 展现出逆转生物学年龄的潜力。

作为III 期临床研究的首席主要研究者（Leading PI），中国医学科学院北京协和医院徐作军教授表示：“ AI发现的靶点TNIK，之前从未与纤维化建立过关联。这或许说明AI在复杂疾病的靶点发现方面，正在开辟一条区别于传统研究范式的路径。此次首例患者给药标志着Rentosertib的又一项临床关键进展，在IIa期看到了‘逆转’的趋势之后，我们需要更大样本、更长周期的III期临床验证。从III期启动到最终获批上市，顺利的情况下需要三到四年，我们期待Rentosertib能够达到主要研究终点，顺利获批上市造福患者。”

近期，凭借AI 平台与管线资产在全球范围内获得的广泛认可，英矽智能宣布 2026 年上半年实现总收入约 1.06 亿美元，同比增长 287%；同时实现经调整净利润超 5100 万美元，迎来上市以来首个盈利的半年度。这一财务里程碑主要得益于公司与全球顶尖伙伴达成的一系列对外授权、联合开发及研发合作，涵盖礼来（Eli Lilly）、施维雅（Servier）、武田（Takeda）、SK Biopharmaceuticals、齐鲁制药、衡泰生物、康哲药业（CMS）及元羿生物（Tenacia）等知名药企。截至最新数据，英矽智能在 2026 年内披露的签约合作总额已达约 73 亿美元，推动公司自 2021 年以来的累计签约合作总额跃升至近 110 亿美元。

在 AI 驱动的研发方面，英矽智能在2026年前9个月内提名了 9 个临床前候选化合物（PCC），刷新了公司年度管线产出的历史纪录；同时在其自研与合作管线中顺利达成了 8 个临床里程碑。领跑这些研发进展的正是Rentosertib，作为全球首个完全由生成式 AI 赋能研发的潜在全球首创候选药物，Rentosertib此次完成III期临床首例患者给药，标志着其迈出了走向商业化落地的关键一步。

英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁 Carol Satler 博士表示：“我相信 Rentosertib 将为特发性肺纤维化（IPF）领域的患者治疗带来变革，而 AI 以更快的速度和更低的成本实现了这一突破，这将在未来的药物研发中产生深远影响。”

《前沿π》栏目

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