Nature关注中国两儿童基因治疗死亡事件 生物医药监管漏洞推上台前

信息来源：https://www.nature.com/articles/d41586-026-02497-2

中国两起基因编辑临床试验中发生的儿童死亡事件，正在引发舆论、伦理学家与法律学者的严重担忧。

他们担心，这起事件不仅暴露出监管上的漏洞，还可能对中国生物医药产业的系统造成一次冲击。

8月5日，总部位于上海的基因编辑企业辉大基因（HuidaGene Therapeutics）宣布，一名男童在其2025年开展的一项临床试验中不幸离世。

就在7月，《科学》杂志与Retraction Watch的联合报道称，一名六岁女孩去年3月接受了另一项实验性基因疗法死亡后的调查。

此次试验由上海交通大学神经科学家仇子龙和上海新华医院临床医生俞晔（音译）共同主导。

7月26日，上海交通大学宣布试验及研究团队双方发表在《自然》上的一项相关临床前研究展开调查，校方未回应《自然》就调查进展提出的询问。

基因疗法可能引发严重的不良反应，包括致命的强烈免疫反应。

过去三十年来，美国、和俄罗斯至少已有十余人在此类临床试验中死亡。

警惕指出，这起中国的试验都存在伦理违规，且漏洞不足。

英国肯特大学科学社会学家张怡表示，这将给中国研究机构的公信力造成严重损害，或者说，损害已经形成。

这起事件也让重新聚焦中国的“发起临床试验”（IIT）快速通道制度。

该制度允许今年在测试默认国家药物监管部门的情况下，迅速启动治疗，尽管中国政府已于今年5月加强了对此类试验的监管。

中国人民大学民商事法律科学研究中心律师史佳有（音译）表示，此次事件之后，基因治疗试验相关的监管规定很可能会进一步收紧，张甚至认为，中国政府有可能暂停基因编辑相关研究，或者对相关必须设置更严格的限制条件。

据《科学》与Retraction Watch的报道，接受仇子龙团队治疗的女孩患有CHD3基因缺陷，导致其罹患Snijders Blok-Campeau综合症，症状包括躯体发育异常与智力发育受损。

研究团队采用一种基因编辑技术来修复这种突变，通过相关病毒（AAV）载体注射到肠道中，再输送至大脑。

加州大学伯克利分校研究基因编辑治疗的分子治疗学者费奥多尔·乌尔诺夫表示，该支研究与医疗团队犯下的示范“严重过错”。

例如，据报道仇子龙曾直接与观众进行沟通，而他本人就是该疗法的开发者，这构成了明显的利益冲突。

更值得关注的是，据《科学》与Retraction Watch报道，阿联酋研究团队曾获得一项猴子毒理学研究的结果，四只受试猴子全部出现肝损伤。

而在获得这一抗生素证明仅一个月后，团队就在新华医院对胃肠女童实施了治疗。

乌尔诺夫认为，一旦在动物实验中显示出损伤证据，试验本不应继续推进。

加拿大大学医学家菲利普·坎普曾参与该综合症的病理特征研究，他指出，巴拿马的症状不知多少，这也让选择“她作为一个接受潜在高风险治疗的患者”这一决定，等同于引起质疑。

斯坦福大学研究新兴生物技术伦理问题的法律学者汉克·格里利表示，这一起事件与美国青少年杰西·基辛格（Jesse Gelsinger）的死亡有相似之处。

于 1999 年成为基因治疗试验中死亡患者的第一名，他被诊断患有疾病，同样并非致命。

乌尔诺夫指出，基辛格的死亡事件至今仍在影响基因治疗试验的安全标准制定，当年，美国食品药品监督管理局曾禁止该试验的首席研究员在五年内主导任何临床试验，赫尔大学也与基辛格最终达成和解。

针对仇子龙的另一项批评，指向他与人合着的一篇临床前研究论文。

该论文展示了同种基因疗法在携带同种遗传缺陷的小鼠身上的效果，但只字未提这种疗法已经那名后来死亡的女孩身上进行了人体试验。

这篇临床前研究论文于2024年12月提交给《自然》杂志，彼时该临床试验尚未开始，但论文直到今年1月才被接受发表，癌症死亡已过去五个月。

为《自然》审阅这篇论文的坎普表示，任何阶段的稿件都曾未提及该疗法已经在一名后来死亡的病人身上进行过测试。

7月29日，《自然》发布编辑说明，称已收到关于本文论文的相关担忧，目前正在展开调查。

辉大基因的试验，针对的是一种进行性、致命性的遗传病，杜氏肌营养不良症（DMD）。

公司同样采用基因编辑技术，修正疾病基因，并通过AAV载体将呼吸道导入体内。

共有四名儿童参与了此次试验，公司表示，死亡的男童是最后一名入组患者，死因是急性呼吸窘迫综合征，属于治疗的一种不良反应。

纽约亚洲协会政策研究所研究中国经济与科技政策的学者Lizzi Lee指出，由于DMD本身可能致命，尝试一种存在更大风险的疗法，其伦理合理性相对于仇子龙的案例更强。

但史佳指出，辉大基因的试验也存在问题，其中包括给自杀死亡男童使用的AAV治疗剂量高，而在其他治疗基因治疗试验中，高剂量AAV已被多次证实与严重并发症进而死亡相关。

辉大基因中国区总经理李方欣（音译）向《自然》表示，AAV治疗的安全性不能仅凭剂量单一因素判断，还需要综合考虑具体使用的病毒载体、疾病类型及治疗方案等因素。

李方欣表示，该剂量与另外两个针对儿童DMD的基因治疗试验，以及部分已获批的断裂性肌萎缩症基因治疗所使用的剂量相近，且该剂量是在低剂量安全性数据获得试验安全审查委员会批准、附件一接受该高剂量的参与者的相关信息进行审查后，才被用于拉链男童身上的。

李方欣补充说，一个接受高剂量治疗的参与者以及另外两个接受较低剂量治疗的男童，均未出现相同症状，且三个人目前接受持续监测。