泰它西普治疗重症肌无力全球Ⅲ期临床研究重大进展

9月8日，荣昌生物海外合作伙伴Vor Bio宣布，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的全球Ⅲ期临床研究（UPSTREAM MG）已完成患者入组，该研究24周主要终点的顶线结果预计于2027年上半年公布。

Vor Bio还计划启动泰它西普治疗眼肌型重症肌无力（oMG）的全球Ⅲ期注册性临床研究（UPSTREAM oMG），首例患者入组给药预计在2027年上半年完成。该研究作为Vor Bio现有MG开发计划的重要项目，旨在推动泰它西普拓展新的适应症。泰它西普在MG领域已积累丰富临床经验，荣昌生物正在中国开展的oMG Ⅲ期临床研究也为这项全球注册研究的启动提供了有力支撑。

Vor Bio 董事长兼首席执行官 Jean-Paul Kress 医学博士

表示：“UPSTREAM MG研究完成患者入组，使我们距离2027年上半年取得关键Ⅲ期临床研究结果又近了一步。将开发计划拓展至oMG，进一步印证了我们对泰它西普成为MG领域基石疗法的信心。从更宏观的层面看，这只是泰它西普更大战略布局的第一步，随着多项全球研究的推进，我们在稳步落实近期重点工作的同时，也在着力构建全面可持续的自身免疫产品管线。”

荣昌生物首席执行官房健民博士

表示：“泰它西普是荣昌生物自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点新型融合蛋白药物，从分子设计到临床开发，我们始终坚持以解决重大未满足临床需求为导向。UPSTREAM MG入组收官、UPSTREAM oMG即将启动，标志着泰它西普在重症肌无力领域的全球开发进入了关键阶段。我们非常高兴与Vor Bio携手推进这项具有全球意义的研究，期待与全球临床专家通力合作，让这一源自中国的创新疗法惠及更广泛的MG患者群体，助力全球自身免疫疾病诊疗水平的持续提升。”

北卡罗来纳大学医学院James F. Howard Jr.医学博士

表示：“泰它西普通过靶向B细胞调节，为MG治疗带来了一种前景广阔且具有高度差异化的新治疗方案。该药物可同时抑制BLyS和APRIL，相比现有主要降低循环IgG水平的下游疗法，其作用机制更为广泛，能够干预疾病发生发展的关键环节，且不会造成B细胞的完全耗竭。期待这项全球研究的结果及其为MG患者带来的切实获益。将研发计划拓展至oMG也是一项重要进展，眼肌症状严重影响患者的日常功能和生活质量，我们仍需更多治疗选择，以帮助患者有效控制症状并减少对糖皮质激素的长期依赖。”

美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官Samantha Masterson

表示：“MG严重影响患者日常生活，他们亟需更多能够有效、持久控制病情的治疗方案。UPSTREAM MG研究完成患者入组，是该项目推进过程中的一个重要里程碑。这一进展离不开广大患者、家属以及整个重症肌无力社群的积极参与和坚定支持。我们期待最终研究结果的公布，同时也为项目扩展至眼肌型重症肌无力感到振奋。这将有助于为整个重症肌无力疾病谱系的患者带来更多新的治疗选择。”

关于UPSTREAM MG研究

UPSTREAM MG是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期注册性临床试验，旨在评估泰它西普在全身型重症肌无力（gMG）成人患者中的疗效和安全性。该研究包括24周的安慰剂对照期，随后是48周的开放标签扩展期，以评估泰它西普的长期疗效和安全性。

主要终点为第24周时重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化。关键次要终点包括肌肉力量评估、临床应答及患者报告结局等指标。该项全球研究基于荣昌生物在中国开展的泰它西普Ⅲ期临床研究，研究结果显示泰它西普在第24周时对MG-ADL和定量重症肌无力评分（QMG）均显示出具有统计学意义和临床意义的改善，且在后续开放标签扩展期中，临床改善持续至第48周。

关于全身型重症肌无力（gMG）和眼肌型重症肌无力（oMG）

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会破坏神经与肌肉之间的信号传导，导致肌肉无力，进而影响患者的行动能力、视力、吞咽和呼吸功能。该疾病由自身抗体介导，最常见的是靶向乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）的抗体，这些抗体会干扰神经肌肉传递。尽管已有多种治疗方案可用，但许多患者仍存在持续症状或难以耐受的不良反应。

oMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会破坏神经与肌肉之间的信号传导，导致控制眼球和眼睑的肌肉出现无力。该病通常表现为上睑下垂（即眼皮下垂）和复视（即视物重影），可能严重影响患者的阅读、驾驶、工作及其他日常活动。与gMG类似，oMG也由自身抗体介导，最常见的是靶向乙酰胆碱受体（AChR）的抗体，这些抗体会干扰神经肌肉传递。尽管已有多种治疗方法用于控制病情，但许多患者仍存在持续症状或治疗相关不良反应。

不论是gMG还是oMG领域，对于兼具持久疗效、良好安全性和给药便利性的新疗法，仍存在巨大的未满足临床需求。

关于泰它西普

泰它西普是一种新型重组融合蛋白药物，可同时阻断B细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）信号通路，多阶段抑制B细胞增殖和分化，进而抑制成熟B细胞分化为浆细胞，减少自身抗体分泌，从源头干预疾病的免疫病理过程。泰它西普已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、全身型重症肌无力（gMG）、IgA肾病（IgAN）和干燥综合征（SjD）。2025年6月，荣昌生物与Vor Bio就泰它西普签署合作协议。目前Vor Bio正在推进泰它西普用于gMG和SjD的全球Ⅲ期临床试验，以支持其在美国、欧洲和日本的注册审批。