中国首款AI辅助创新药获批 从发现到临床仅三年半

一款新药的上市，为中国创新药赛道立起一个新路标。国家药品监督管理局近日附条件批准盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）上市，用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。它由西湖大学、西湖实验室、西湖制药联合研发，被冠以“国内首款凭借人工智能辅助研发而获批上市的原创药”——中国首款AI辅助创新药获批，从发现到临床完成仅用三年半，消息一出便刷屏医药圈。

这款药为什么值得关注？先看它脚下的技术底座。研发团队搭建了一座含有多达490亿种化合物的DNA编码化合物库（DEL）——把海量化合物逐一挂上DNA“条形码”，再让它们与疾病靶点蛋白“过招”，用测序读出谁结合得最好。相当于一次实验，就把传统方式需要多年才能筛完的分子池整体过了一遍。

真正体现“AI辅助”的，是筛选之后的接力：研究人员从库中筛出100多个候选化合物，针对新冠病毒3C样蛋白酶（3CLpro）建立AI预测模型，选出9个分子进行合成与活性测试，其中6个表现出很强的抑制活性，最终锁定候选分子WLU6937。研发方将这套流程概括为“计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化”的闭环——AI不是替科学家拍板，而是把“大海捞针”变成“按图索骥”。

最让行业震动的是时间。从源头发现到完成临床试验，这款药只用了约三年半。而新药研发素来有“双十”之说——十年时间、十亿美元，才可能换来一款药。把十年压缩到三年半，省下的不只是金钱，更是无数等待用药的患者的时间。

对于AI制药这条路线，研发者一边兴奋、一边清醒。西湖大学生命科学学院教授黄晶说，这套机制“真正可以支撑原创药物从发现走向临床，直至上市”；西湖大学校长助理王廷亮则表示，艾普司韦的成功上市证明，真正的AI辅助药物研发当前是高效可行的。但黄晶同时提醒：AI目前往往只被用于早期研发中的某个具体环节，尚未真正变革整个新药研发体系——这话既给行业鼓劲，也给过热预期降温。

为什么说它的意义不止于新冠？过去几年，全球都在押注AI制药，但行业里谈AI制药的多、真正把药送到审批终点的少。艾普司韦等于给整条技术路线做了一次实战检验：AI不只是在论文里“预测”新药，而是真的参与造出了一款能上市的药。这套“DEL库+AI模型+闭环迭代”的打法，完全可以迁移到其他疾病靶点上去。

还要提醒一句“附条件批准”的含义：它意味着监管机构认为现有数据已足以支持上市，但企业仍需按承诺开展后续确证性研究、按期提交补充资料，用真实世界数据继续接受检验。对公众而言，新药值得期待，却不必神话；对行业而言，这张上市批文，更像一声发令枪——AI制药的长跑，才刚刚起步。

从490亿个候选分子，到1款获批的新药：AI没有替代科学家，它只是把十年的寻找，压缩成了三年半的奔跑。