Treg细胞治疗多系统萎缩首次注册临床试验启动 首例受试者病情平稳

9月1日，首都医科大学附属北京天坛医院作为临床试验牵头单位，完成“人自体多克隆调节性T细胞注射液”（NP001细胞注射液）治疗多系统萎缩（MSA）Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。这也是Treg细胞疗法在多系统萎缩领域首次进入注册临床试验阶段，未来将可能为这种尚无特效治疗手段的疾病提供新的治疗可能性。

本项Ⅰ期临床试验由北京天坛医院常务副院长王伊龙教授牵头，纳入MSA小脑型（MSA-C）和帕金森型（MSA-P）两种亚型受试者。试验设计包括单剂量递增、多剂量递增和剂量扩展三个阶段，主要目的是评估NP001细胞注射液在MSA受试者中的安全性与耐受性，次要目的包括对疾病状态、生存期及血液和脑脊液中免疫相关指标变化的观察。首例受试者给药后病情平稳，耐受性良好，未观察到需特别关注的安全性事件。

试验使用的NP001细胞注射液为自体来源的多克隆调节性T细胞产品，这是维持机体免疫耐受、调控异常免疫反应的关键T细胞亚群。试验采用鞘内注射途径，将细胞直接注入脊髓蛛网膜下腔，通过脑脊液循环分布至中枢神经系统多个靶区，以多途径调节局部异常免疫应答，促进免疫稳态恢复，以期发挥神经保护与修复作用。在临床前MSA疾病模型小鼠研究中，这种注射液显示出对运动功能的改善作用，并观察到中脑黑质区域多巴胺能神经元丢失的部分逆转，为后续临床试验提供了初步依据。

该临床试验于2025年12月获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可。此前，NP001已获批准用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的注册临床研究，目前在ALS的I/IIa期试验中进展至多次给药阶段，安全性与耐受性总体可接受。

多系统萎缩是一种成年起病、进展性且目前不可逆的致死性罕见神经退行性疾病，多发于50至60岁人群，临床表现为自主神经功能障碍、帕金森综合征等多系统受损症状，目前全球范围内尚无特效治疗手段。