6岁女童后又有儿童死于基因编辑试验，涉事为上海辉大基因创始人

基因编辑疗法还没等来大规模应用，安全性警报却接连响起。短短半个月内，一名6岁女童接受脑部基因编辑治疗后死亡；另一名杜氏肌营养不良症患儿在接受高剂量基因治疗后，也因严重免疫反应抢救无效。

两起事件发生在不同项目，却指向同一个问题：在研究者发起的临床试验里，追求“全球首创”的速度，是否压过了对患者安全的敬畏？

2026年8月5日，上海辉大基因发布情况说明，承认HG302-01研究中曾发生一例死亡严重不良事件。事情发生在2025年8月，一名参加高剂量组的男童接受HG302给药后离世。

辉大基因给出的死亡原因是：患儿接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，补体系统和细胞因子被严重激活，继而出现急性呼吸窘迫综合征，也就是ARDS。

这不是普通意义上的药物副作用，而是一场迅速失控的全身性免疫反应。大量病毒载体进入血液后，可能像突然拉响警报一样刺激免疫系统，补体激活、炎症因子释放接连发生，最终导致肺部严重损伤，患者很快陷入呼吸衰竭。

涉事项目HG302，目标是利用AAV把基因编辑工具送入患儿体内，帮助修复杜氏肌营养不良症相关的基因缺陷。DMD患者大多是男孩，病情会逐步损害肌肉功能，很多孩子从小就要面对运动能力下降，家庭也常常把新疗法视为最后的希望。

问题出在剂量上。

据行业会议上的公开信息，HG302早期低剂量受试者体内只检测到微量目标蛋白，疗效没有达到预期。随后，项目将给药量大幅提高到每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。

这个数字听起来离普通人很远，但在基因治疗领域，它已经属于可能引发严重毒性的高风险剂量。辉大基因前CEO陆英明后来也承认，团队当时知道高剂量可能带来严重副作用。更早离开的美国高管、时任首席技术官TJ Cradick则表示，自己在公司决定采用高剂量之前就已离职。

一边是疗效迟迟不明显，一边是患者病情不等人，研发团队很容易被“再加一点剂量，也许就能看到效果”的想法推着往前走。可人体不是实验器皿，尤其是儿童患者，任何一次剂量升级都可能变成无法挽回的赌局。

辉大基因称，这名患儿是HG302-01既定方案下最后一例入组者，其余3名受试者没有出现同类严重临床综合征，目前仍按方案接受长期随访。公司还表示，已经开展实验室检测、免疫学分析、病理学分析和尸检分析，完整调查结果于2026年1月递交同行评审，更多细节将在论文发表后公开。

但公众等来的时间，已经太久。

这起死亡事件发生在2025年8月，却直到一年多后才被广泛关注。2026年8月6日，记者多次联系辉大基因创始人施霖宇、杨辉，电话未能接通，发送采访函也没有得到回复。此前，企业内部多名高管离职，也让外界更加关注事故发生后的信息沟通和决策过程。

真正让人不安的，不只是一个孩子的死亡，更是严重不良事件为何没有及时向患者群体和社会说明。面对致命风险，沉默并不能保护创新，反而会放大猜疑，也让后来者失去提前避险的机会。

信念医药联合创始人肖啸表示，致命性不良反应发生后，研究团队既要及时报告监管机构，也应向患者和公众披露基本情况。“公开不是为了否定创新，而是为了给后续临床研究提供经验教训，避免其他团队重蹈覆辙。”

两起儿童死亡事件都发生在研究者发起的临床试验，也就是通常所说的IIT。与药企申报、监管部门批准的注册类临床试验相比，部分IIT过去更依赖医院和研究团队自身推进，外部审查、跨机构评估以及全过程监测并不总是足够严格。

这正是风险容易被放大的地方。为了抢下“全球首例”“全球首创”，研究者可能把试验推进得过快，对既往研究中的免疫毒性警示关注不够，对高剂量给药后的补体激活、细胞因子风暴等风险准备不足。

肖啸指出，基因治疗引发严重免疫反应，并非完全没有预警信号和干预办法。如果充分总结国内外同类研究经验，认真研究过去发生过的致命性不良反应，理论上可以更早识别风险，降低患者死亡概率。

曙方医药负责人严知愚也强调，合规不只是监管要求，更是对研发者自身的保护。临床试验特别是探索性研究，本质上是在脆弱患者身上验证未知方案，任何环节都不能抱着“出了问题再处理”的心态。

这类事故还可能影响中国生物医药的国际形象。过去，中国IIT产生的临床数据曾吸引海外药企和投资机构，并促成不少合作。如果安全事件不断暴露，跨国药企和海外资本势必会更加谨慎地审查中国临床数据的合规性、完整性和可靠性，跨境融资与合作都可能受到牵连。

监管层已经开始补课。2025年10月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，并于2026年5月1日起施行，对医院研究者以及医院与企业合作开展的临床研究提出更严格要求。辉大基因这起事件发生在《条例》出台之前，但它留下的教训，不能随着新规落地就被翻篇。

基因编辑可以改变生命，也可能伤害生命。越是想冲到世界前面，越要把安全、透明和合规放在速度之前——创新可以慢一步，患者的生命不能赌一把。