英矽智能首个创新药启动III期临床

6月30日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，英矽智能的INS018_055（rentosertib）启动了首个III期临床试验。

该研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=320），旨在评估INS018_055片剂（30mg或60mg，每日1次）治疗特发性肺纤维化（IPF）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是用力肺活量（FVC）变化。

INS018_055是英矽智能基于生成式人工智能平台Pharma.AI发现的一款靶向TNIK（TRAF2-NCK相互作用蛋白激酶）的小分子抑制剂，具有全球首创（first-in-class）潜力。INS018_055的早期药物发现与开发仅用18个月完成，期间合成并测试的分子数量不到80个。在AI赋能支持的靶点识别与分子设计研发中，其早期发现阶段较传统药物研发周期明显缩短，该AI驱动的工作流程于2024年3月被刊登于Nature Biotechnology。

英矽智能就INS018_055开发了片剂、胶囊剂、吸入气雾剂三种剂型，其中片剂推进至III期阶段，胶囊剂推进至II期阶段。

2025年6月，INS018_055胶囊剂治疗IPF的IIa期GENSIS-IPF研究取得了积极结果，实现了全球首个AI驱动药物发现疗效的概念验证。结果显示，接受INS018_055胶囊剂（60mg，每日1次）治疗的患者，FVC增加了98.4mL，安慰剂组减少了20.3mL。

IPF是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。

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