访英矽智能任峰：AI制药走到临床验证关口

文｜瞭望财经 张曙霞

特发性肺纤维化（IPF），被称为“不是癌症的癌症”。患者从确诊到离世，中位生存期仅3-5年。而一款新药的传统研发周期动辄十年。时间是患者最稀缺的资源，也是药物研发最难跨越的鸿沟。

如今，情况正在改变。近日，全国35家医疗机构的百余位临床专家在北京召开研究者会议，为一款有望阻止甚至逆转纤维化进程的创新药启动Ⅲ期临床试验做准备。

这款药是英矽智能研发的Rentosertib，其特殊性在于，它是全球首款完全由生成式AI发现靶点、设计分子的原创新药。

与传统研发模式相比，AI赋能的新药研发优势显著。从靶点发现推进至临床前候选化合物（Preclinical Candidate Compound，简称PCC）阶段，传统模式平均需4.5年；而依托AI平台，英矽智能的平均耗时仅为12-18个月。更直观的对比是：传统模式通常需要合成数千种分子才能找到一个候选药，而Rentosertib仅合成了78个分子便被锁定。

AI在药物研发中的潜力正吸引越来越多的入局者。医药商业数据服务平台摩熵投融资数据显示，截至2025年底，全球AI辅助制药公司超350家，中国至少101家。另据平安证券研报，截至2026年6月15日，AI驱动的新药临床管线由2017年的4个增至179个，其中9个已推进至Ⅲ期临床。

AI能否破解传统药物研发“长周期、高投入、高风险”的困局？首款AI药物距离上市还有多远？AI制药的商业化拐点何时到来？围绕这些问题，瞭望财经近日采访了英矽智能首席科学官兼联合首席执行官任峰博士。

AI重塑药物研发

瞭望财经：

从产业实践看，AI技术在药物研发哪些环节发挥了作用？

任峰：

要成功研发一款新药，需满足“3R”要素，即正确的靶点（Right Target）、正确的分子（Right Molecule）与正确的临床试验（Right Clinical Trial）。任一要素的缺失都将导致项目失败。这也是传统药物研发面临的三大核心瓶颈。

当前，绝大多数AI制药公司也正是在靶点发现、分子生成和临床试验优化这三个方向寻求突破。

图为英矽智能的自动化实验室。

从落地实践看，AI在靶点发现和分子生成两个环节的赋能效应最为突出。在临床试验阶段，效果还不显著。

除此之外，AI还有一些辅助性应用，比如制剂改良、晶型预测以及化合物合成路线设计等。这些应用能够加速研发进程，但属于锦上添花，并不触及新药研发的核心痛点，专注这些细分领域的企业也相对较少。

瞭望财经：

也就是说，AI的加速效应主要止步于临床前研究？

任峰：

确实如此。目前AI赋能主要集中在临床前阶段，在临床端的影响力还相对有限。

从全球情况来看，根本原因在于，临床试验属于强监管领域，即便AI算法提出再好的优化方案，都必须获得监管部门的批准才能执行。

比如，临床试验的一大难点是患者招募和入组。倘若AI模型能够证明将入组患者数从1000例减少至500例，另500例由AI模拟数据替代，便可大幅缩短周期。但在现行监管框架下，这并不可行。

不过，趋势也在慢慢变化。例如，美国食品药品监督管理局（FDA）已开始有条件地允许利用类器官与AI结合的方法，替代部分临床前的动物实验，以减少动物使用量。这虽属于临床前范畴，但已触及监管审批流程，是一个积极的信号。

此外，第一批AI制药企业大多成立于2012至2014年间，至今不过十余年时间，绝大多数仍处于临床前开发阶段。AI在临床端的探索时间很短，潜力尚未充分显现，这是发展初期的正常现象。

瞭望财经：

你们自研了Pharma.AI药物研发平台，能否以这个平台为例，谈谈AI具体如何赋能新药研发？

任峰：

Pharma.AI平台主要包括三大功能模块，分别对应前述的三个核心瓶颈。Biology42（生物学模块）通过PandaOmics引擎分析海量患者多组学数据，挖掘并锁定与疾病密切相关的新颖靶点；Chemistry42（化学模块）借助Generative Chemistry等引擎，针对靶点蛋白三维结构自动生成高亲和力的全新分子结构；Medicine42（医学模块）旗下的InClinico引擎，则辅助临床设计，筛选最可能获益的患者群体并优化试验方案。

这三个模块结合，构成了我们所说的“端到端”解决方案，即从生物学领域靶点的源头发现，到化学领域分子生成和设计，再到临床方案的科学优化，全过程均由AI平台深度驱动。

瞭望财经：

相较于传统研发模式，AI赋能下的药物研发有哪些优势？

任峰：

优势主要体现在两个方面。

第一是降本增效。传统模式需要不停试错，科研人员需合成大量化合物逐一测试，直至找到达标的那一个。而AI可以在化合物合成之前进行大规模的虚拟筛选和计算，预测其成药可能性，不符合成药性预测的分子便不再进入合成与测试环节，从而减少大量试错成本。

以Rentosertib为例，在传统模式下，合成上千个化合物才能筛选出PCC是常态；而借助AI，我们只合成了78个分子便锁定了PCC，最终进入临床的分子正是其中第55个。

第二，也是更重要的优势，在于提升源头创新的能力。

传统药物研发是典型的经验驱动，高度依赖生物学家、化学家的个人知识积累和直觉判断，拥有百年制药历史的海外巨头具备难以逾越的先发优势。

而AI赋能的新药研发是数据驱动，它降低了对个体经验的依赖。中国拥有庞大的数据资源，算法能力也并不逊色，这给我们提供了“换道超车”的机会，让我们有能力去挑战更多“从0到1”的原创性靶点和分子。

瞭望财经：

降本增效方面，有没有更具说服力的量化指标？

任峰：

目前还没有足够的数据支撑严格的统计学结论。但根据我们自身的实践观察，AI赋能下的早期新药研发成本和周期大致都能减少40%至60%。

具体而言，从靶点发现推进至PCC阶段，依托Pharma.AI平台，我们的平均耗时仅为12-18个月，明显短于传统模式约4.5年的平均时间。

冲刺“最后一公里”

瞭望财经：

Rentosertib项目目前处于什么阶段？接下来有哪些关键节点？

任峰：

研究者会议结束后，将正式启动Ⅲ期临床试验，计划入组320名患者，目标在2029年或2030年初读出关键顶线数据（指临床试验中初步的、未经全面分析的主要疗效指标结果）。

这是公司当前最重要的临床进展。作为全球首个由AI发现全新靶点、AI设计全新分子并推进至临床阶段的First-in-class（首创）药物，该项目对整个AI制药领域具有里程碑意义。

图为全球首款由AI发现靶点并设计分子的候选药物Rentosertib。

瞭望财经：

这个全新靶点是怎么被AI找到的？

任峰：

项目于2019年立项，当时公司是研发与衰老相关疾病的生物标志物。我们注意到纤维化与衰老密切相关，随着年龄增长，纤维化发生率逐步上升，IPF患者绝大多数为老年人。但“衰老”本身并非具体疾病，缺乏明确的临床切入点，因此我们把焦点转向了纤维化。

具体方法是，通过对比纤维化患者与健康人群的多组学数据，分析两组间的基因差异：哪些基因存在突变、哪些基因表达异常活跃或过度表达，从而导致部分人群更易罹患纤维化。经过系统性数据分析，我们锁定了TNIK这个靶点。

TNIK的作用机制与传统的纤维化治疗药物不同，传统药物多聚焦于抗炎或抑制免疫反应，而TNIK走的是一条全新的信号通路。

瞭望财经：

从Ⅱa期结束到Ⅲ期启动，中间隔了一年多。外界对此有质疑，为什么耽搁这么久？

任峰：

从Ⅱa期推进至Ⅲ期，必须跟药监部门反复沟通，明确Ⅲ期试验方案、入组患者数量、入组标准等，直至双方对所有细节达成共识，才能正式启动。这相当于提前将规则约定好——达到预设终点即可获批。这一沟通确认过程需要大量时间。

此外，我们选择Ⅱa期后直接进入Ⅲ期，跳过了通常的Ⅱb期剂量确证研究，这在监管沟通上也更具挑战性。

我们还在Ⅲ期启动前对剂型进行了优化。Ⅱa期采用胶囊制剂，Ⅲ期改为片剂。剂型变更后，药物在人体的暴露量是否存在差异？为此我们补充了一项人体桥接试验。所有涉及人体的试验均需经过审批，这些准备工作合计耗时约一年。

瞭望财经：

为什么要在Ⅲ期前改剂型？

任峰：

若以胶囊完成Ⅲ期并获批，最终上市剂型即为胶囊；日后若再想改为片剂，工作量会更大、更麻烦。

IPF患者多为老年人，胶囊颗粒较大，吞咽不便，而片剂更小、更易服用。我们不仅要考虑药物能不能获批，还要考虑获批之后患者愿不愿意用。如果剂型很大、吞咽困难，效果再好患者也不一定接受。

所以我们提前把剂型优化做到位，为未来的商业化应用做好铺垫。

瞭望财经：

Ⅲ期临床试验的资金投入大概是多少？财务上是否有压力？

任峰：

Rentosertib的Ⅲ期还没有正式开展，确切资金投入目前尚难精确估算。但我们有充足的现金储备支持研究推进，在我们上市时募集的资金中，有一部分就是专门做这个的。

瞭望财经：

这款完全由AI发现和设计的药物，有望何时能获批上市？

任峰：

结合全球管线进度判断，第一款完全由AI发现、设计的药物，有望在2030年前后获批上市。炎症、自身免疫性疾病、肿瘤等临床需求远未满足的领域，存在大量未被挖掘的新颖靶点和致病机制，正是全球AI制药企业布局的重点方向。

英矽智能有两条核心管线有望冲刺这一目标：一是Rentosertib；二是治疗炎症性肠病的药物Garutadustat，已于2025年12月进入Ⅱa期，正加速患者入组，预计2027年读出临床数据。这两条管线均为AI全流程研发的原创项目。

瞭望财经：

Rentosertib的成败，是否会影响市场对AI制药行业的信心？

任峰：

行业前景并不取决于某一家公司或某一款药的成败。即便Rentosertib最终结果不理想，其他管线和方向同样有可能跑出来。市场真正看好的，是整个AI制药赛道的长期价值。

寻找商业化最优解

瞭望财经：

你们将自己定位为“AI+Biotech（生物科技公司）”，具体是怎样的商业模式？

任峰：

目前AI制药行业的商业模式大致可以分为四种。第一种是卖软件，以美国公司薛定谔（Schrödinger）为代表；第二种是战略合作，即利用AI平台为药企提供定制化研发服务，如英国的Exscientia等；第三种是自研管线，像美国的Relay Therapeutics，自研项目自主推进；第四种是对外授权，将研发出的管线授权或出售给其他药企。

英矽智能这四种都在做。我们有商业化的AI软件——Pharma.AI平台，每年能带来大几百万美元的收入；有战略合作，跟礼来、赛诺菲、康哲药业、齐鲁制药等国内外药企均有合作；同时我们也自主推进研发项目，并开展对外授权交易。

瞭望财经：

软件业务的市场规模天花板并不高，为什么还坚持将AI软件商业化？

任峰：

软件业务的整体市场规模相对有限。薛定谔公司做了三十多年，软件覆盖全球绝大多数头部跨国药企，2025年软件业务收入约2亿美元。

但我们坚持将AI软件商业化，核心目的并非靠它盈利，而是要让AI变得“看得见、摸得着、大家都能用”。

如果AI平台仅限内部使用，外界无法验证其真实性，自然会质疑：这到底是AI做的还是人做的？将AI转化为商业化软件投放市场，让客户亲自使用、自行判断，这本身就是最有说服力的验证。

做软件的价值还在于客户反馈和信任积累。客户在使用过程中会给出很多反馈，帮助我们不断优化AI平台。软件也是我们与客户建立信任的“敲门砖”。当药企发现软件效果确实好，便会希望与我们扩大合作。以礼来为例，正是从采购软件起步，后来和我们签了总价值最高达27.5亿美元的战略合作协议。

瞭望财经：

目前药品销售收入排名前20的跨国药企，有多少在使用Pharma.AI平台？国内药企的接受度如何？

任峰：

排名前20的跨国药企，大概有十三四家在用我们的软件。国内也有不少家药企在合作，但因为软件定价相对较高，国内药企对成本更敏感，付费意愿偏弱一些。

瞭望财经：

你提到的四种业务之间是什么关系？

任峰：

它们之间是深度协同、相互促进的。

AI平台如果仅依赖外部反馈，无法实现高效迭代。所以我们坚持自研管线。通过亲自“跑管线”，我们能清晰知道平台哪些功能需要强化、哪些短板需要弥补，从而不断提升平台能力。

反过来，平台能力越强，管线推进就越快。管线一旦取得进展，既可以继续自研推进，也可以对外授权，带来可观回报。

当对外授权的成功案例越来越多，其他公司便会想：与其等你们做到一定阶段再转让，不如直接委托你们来研发。这就自然演化为战略合作。

所以，逻辑链条是：软件验证技术能力→自研管线证明项目可行性→对外授权证明项目市场价值→战略合作顺势跟进。四种业务相互促进，当然，如果某个环节没做好，其他环节也会被拖累。

瞭望财经：

目前各项业务的收入占比是怎样的？对外授权是否已成为主要方向？

任峰：

从收入贡献来看，最高的是对外授权，其次是战略合作，最后是软件销售。

对外授权确实是当前的重心。我们之前定的目标是每年争取达成一到两笔管线对外授权，今年到目前为止包括管线授权在内已经完成了六七笔大额交易。

瞭望财经：

对持续推进管线对外授权有信心吗？

任峰：

我个人还是很有信心的。

一是需求真实存在。据统计，全球头部跨国药企在2030年之前将面临大量专利到期，即所谓的“专利悬崖（patent cliff）”，预计将造成数千亿美元的收入缺口。跨国药企自身研发效率偏低、周期偏长，这个缺口需要通过外部引进管线和项目来填补。

二是供给储备充足。我们的“货”也很充足。截至目前，公司已有31个PCC，其中13个管线拿到了临床批件，此外还有尚未对外公布的新进展在持续推进。

瞭望财经：

你们的管线布局策略是怎样的？如何平衡创新与风险？

任峰：

早期我们做了大量First-in-class项目，这类项目原创价值高，但失败风险也大。为了平衡创新性和成功率，从2022年起，我们每年新增项目中，First-in-class控制在20%以内，其余均为Best-in-class（同类最佳）。Best-in-class依托已知靶点优化分子，成功率和商业化确定性更强。

瞭望财经：

AI制药的商业化拐点预计何时到来？

任峰：

这要看公司的类型。如果是“AI+CRO（CRO即合同研究组织，为药企提供研发外包服务）”模式，市场对它的期望就是尽早盈利，商业拐点来得较快。

但“AI+Biotech”不一样，市场更看重增量和成长性，一是把药做出来，二是做大对外合作交易，盈利反而是次要考量。

实际上，只要稍微缩减自研管线数量、减少研发投入，我们完全有能力在短期内实现盈利。但市场对我们的期待恰恰相反：上市融资之后，有了更充裕的资金，应该做更多项目，而不是缩减。管线储备越丰富，未来增长的想象空间就越大。这意味着我们要将盈利目标适当后移，先把蛋糕做大、把基础打好，再考虑利润回报。

不过，在研发投入继续增加的基础上，我们大概率今年也能实现盈利。