临床试验监管迈入数字化新阶段

转自：中国医药报

《药物临床试验质量管理规范（2026年修订）》（以下简称新版GCP）9月1日起正式施行，我国临床试验监管体系迎来系统性升级。本次修订立足数字化转型趋势，增设数据治理专章，联动多项配套新规，重塑临床试验数据合规、风险管控与创新激励的制度体系。

为助力行业吃透新规要义、常态化落实合规要求，今日本版特刊发两篇解读文章。一方面，聚焦制度创新，系统阐释数据治理制度革新要点，解码临床试验数据合规要求；另一方面，立足实务落地，厘清申办者、主要研究者、临床试验机构三大主体法定权责，拆解新规落地的实操要点与合规边界。

新版GCP数据治理专章落地实施，叠加《中华人民共和国药品管理法实施条例》《药品试验数据保护实施办法》等协同发力，标志着我国临床试验数据监管迈入全生命周期过程管控新阶段，构建起“规范数据生成、保护创新成果、严惩数据造假”的现代化监管体系

□ 邓勇

今年6月，国家药监局等四部门联合发布新版GCP，9月1日起施行。本次修订的重大制度创新之一是增设独立的数据治理专章，相关内容与新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《实施条例》）及《药品试验数据保护实施办法》（以下简称《实施办法》）有序衔接，构建起覆盖数据生成、管控、归档、保护与违法惩戒的完整制度链条。相较于既往“重报告、轻过程”的监管模式，新版GCP以数据全生命周期管控为核心，兼顾了试验参与者权益保护与医药创新激励。

本文系统梳理数据治理制度的革新要点，从申办者、临床试验机构、监管部门三方出发，提出落地优化路径，为行业数字化转型与创新药研发合规管理提供实操指引。

数据治理专章应势而出

2025年1月，国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布GCP E6（R3）终稿。文件在继承科学、伦理及数据可靠性基本原则的基础上，引入质量源于设计、预期用途及风险相称三大理念。作为ICH管委会成员，国家药监局推动前沿国际规则本土化转化，成为本次GCP修订的重要动因。新版GCP增设数据治理专章，优化规范整体体例，实现国内法规与国际监管标准接轨，夯实了数字化场景下临床试验数据监管底线。

数字技术迭代是推动本次GCP修订的直接技术动因。随着电子数据采集系统、远程智能监查、人工智能（AI）辅助核查、区块链存证等技术广泛应用于临床试验，行业面临着数据确权难、溯源难、信任难等问题。在此背景下，新版GCP新增数据治理专章，构建系统化的技术合规框架，以制度设计回应数字化转型衍生的各类治理难题。

数据治理框架全面升级

我国已构建覆盖临床试验数据治理的多维度监管体系。《中华人民共和国药品管理法》（以下简称《药品管理法》）第二十四条第二款规定，申请药品注册，应当提供真实、充分、可靠的数据、资料和样品，证明药品的安全性、有效性和质量可控性。《实施条例》第六条明确规定，从事药品研制活动，应当遵守药物非临床研究质量管理规范、药物临床试验质量管理规范，保证记录和数据真实、准确、完整和可追溯。新版GCP第五章专辟数据治理专章进一步要求申办者、主要研究者和临床试验机构在各自职责范围内承担数据治理责任。数据合规成为药品研发主体必须严格履行的法定强制性义务。与此同时，国家药监局药品审核查验中心已启动《药品注册核查要点与判定原则（药物临床试验）（试行）》的修订工作，拟新增“数据治理部分核查要点”，将计算机化系统验证等关键环节纳入现场核查范围。此外，《药品管理法》第一百二十三条也对提供虚假数据骗取临床试验许可、药品注册许可等设定了严厉的处罚条款。由此，我国临床试验数据治理形成了“法律法规划定底线—行业规范细化要求—核查体系落地验证—违法行为严肃追责”的四维约束架构。

数据治理规则实现独立化、系统化重构。2020年版GCP将电子数据管理、计算机化系统、稽查轨迹等相关要求分散设置在“申办者”“研究者”等章节，未形成独立、系统的制度体系，难以充分适配电子知情同意、远程智能临床试验等数字化场景的合规需求。新版GCP调整全文框架，增设独立的数据治理专章，标志着临床试验数据治理从碎片化条款管理转向系统化专项规制。

打通合规管控与创新激励的双向通道。《实施办法》作为我国药品试验数据保护的专门规范性文件，落实《实施条例》第二十二条数据保护相关法定要求，与新版GCP形成“过程管控—结果激励”的互补机制。数据合规不再是独立的内部管理要求，而是获取创新保护的前置条件。若申报试验数据在真实性、完整性、可靠性方面存在缺陷，药品注册核查将难以通过，申报主体也无法取得试验数据保护资格；而试验数据的原创属性，依托新版GCP专章所构建的元数据管理、稽查轨迹留存、计算机化系统验证等全生命周期治理规则予以确证。

数据治理规则清晰落地

新版GCP数据治理专章主要包含以下3项关键规则。

第一，建立数据全生命周期完整性管控体系。新版GCP明确申办者、主要研究者和临床试验机构应当在各自职责范围内承担数据治理责任，将临床试验数据治理从行业自律操作要求上升为具有法律约束力的强制性义务，搭建了“数据产生—处理—传输—更正—归档”全流程责任链条，为监管规则提供了清晰的依据。比如，在数据来源与传输环节，要求各类采集数据附带相应的元数据（含稽查轨迹），通过经验证的流程保障电子数据传输的可靠性、可追溯性和安全性，避免数据丢失或被篡改。

第二，确立盲法试验专项闭环管理体系。新版GCP针对盲法试验增设了专门管控条款，以“临床试验适用的各阶段都应当保持盲态完整性”为原则，构建了“事前约定—事中记录—事后评估”的闭环义务体系。新版GCP第五十二条明确，在临床试验开始实施前，所有相关方应当确定访问非盲信息的角色、职责和流程，并做好记录；实施过程中，应当记录揭盲或者意外破盲的情况，评估其对试验结果的影响，并采取相应必要的措施。该条款特别强调了在保障试验参与者生命安全的基础上，最大限度维持试验数据客观性，平衡试验参与者权益保护与试验科学性，补齐了过往规范盲态过程管控细节不足的短板，把抽象原则转化为可落地、可核查的操作规则。

第三，完善计算机化系统全流程合规体系。新版GCP对计算机化系统提出“验证—运行—应急—签名”全周期合规要求：应当通过可靠的系统验证，符合预期用途和预先设置的技术性能，保证在整个试验过程中始终处于验证有效状态；应当具备完善的用户管理、权限管理和稽查轨迹，确保只有经授权的用户方可访问和使用系统，实现访问和操作可追溯；应当及时对计算机化系统产生的试验数据充分备份，并在系统故障时采取应急措施，防止数据丢失或无法访问；如使用电子签名，应当符合我国关于电子签名的有关要求。此外，还提出所有使用计算机化系统的人员应当经过培训，授权用户及其权限应当明确记录、维护和保存。

临床试验合规生态加快构筑

随着新版GCP正式施行，临床试验行业进入数据治理规范化、法治化新阶段。申办者、临床试验机构与监管部门需分层推进常态化合规体系建设，打通“数据治理—注册核查—数据保护”的全流程制度衔接，构建覆盖临床试验全生命周期的法治化合规生态。

申办者：搭建全链条数字化数据管理体系

完善内部合规治理架构，健全合同责任分配机制。申办者应当以新版GCP数据治理专章为基准，全面修订内部标准操作规程，对数据采集、计算机化系统运维、盲态管控、档案归档等关键环节的管理制度进行更新。在对外委托层面，优化与合同研究组织（CRO）、中心实验室等第三方服务商的委托协议，以合同条款形式明确数据治理责任的边界划分与违约赔偿责任，防止因第三方数据不合规导致申办者自身承担责任。同时，应当建立常态化的监查与稽查机制，将稽查轨迹与原始数据的一致性核验纳入常规合规审查范围，从源头识别并阻断数据完整性风险。

完成计算机化系统的法定验证与合规升级。申办者应当对电子数据采集系统、电子知情同意系统、电子化患者报告系统等关键系统开展全生命周期验证与维护，确保系统在临床试验全周期内始终维持验证有效状态。技术合规层面，须完善分级权限管理、自动化备份机制与系统变更控制档案，建立数据双人复核制度，重点核查数据修改记录、方案偏离事件与严重不良事件报告的完整性与时效性。

常态化衔接数据保护申报合规要求。申办者应当将数据保护合规思维贯穿临床试验全过程，完整留存全套原始试验资料、原始数据及系统稽查记录，确保数据的“自行取得且未披露”属性具备充分证据支撑。在提交药品上市注册申请时，依据《实施办法》同步申报数据保护，防范因数据治理缺陷导致数据不被认可，进而无法满足数据保护申请的实质性条件，错失阶梯式创新保护期。新版GCP体系下，数据治理已从阶段性合规整改转化为常态化经营刚需，企业可依托高标准数据合规，将合规管理转化为赋能创新的核心抓手，真正实现“以合规换激励”的制度价值。

临床试验机构：压实原始数据治理主体责任

临床试验机构作为临床试验实施的物理载体与原始数据产生的源头，其合规义务的全面履行是新版GCP数据治理专章落地见效的基础。临床试验机构应当从组织架构、人员责任、基础设施与试验参与者保护4个维度，构建适配新版GCP要求的常态化现场数据治理体系。在组织架构层面，设立专职数据管理岗位，统筹推进院内各类临床试验系统合规建设，保障多系统数据互联互通、全程可追溯。在人员责任层面，严格落实主要研究者的“不可授权”义务，防范责任虚化、履职缺位风险。新版GCP进一步强化主要研究者作为“试验现场最终责任人”的法律定位，明确其主要承担的临床试验决策等义务。在基础设施层面，改善临床试验档案标准化存储条件，严格落实分类归档要求，区分不同资料的保存期限。建立档案管理台账制度与定期自查机制，确保在注册核查或飞行检查中，能够完整、及时地提供全部受控文件。在试验参与者保护层面，规范知情同意全流程记录，严格落实试验参与者健康敏感数据脱敏等法定要求。

监管部门：构建数据治理与数据保护联动核查长效机制

新版GCP全面落地后，监管部门需立足常态化监管要求，将“过程合规管控”与“结果创新激励”深度融合，构建“资格审核—标准供给—智慧监管”三位一体的数据治理执法体系。一是打通“审评—核查—保护”全流程监管通道，确立数据合规的行政许可前置条件。二是细化完善细分领域配套技术指导原则，统一全国执法裁量基准。三是深化药品监管数字化建设，以算法权力赋能动态监管执法。

新版GCP数据治理专章落地实施，叠加《实施条例》《实施办法》等协同发力，标志着我国临床试验数据监管迈入全生命周期过程管控新阶段，构建起“规范数据生成、保护创新成果、严惩数据造假”的现代化监管体系。对医药行业而言，数据治理已从研发后端辅助工作转变为创新药注册申报、获得试验数据保护的前置合规环节。申办企业与临床医疗机构应以新版GCP实施为契机，加快完成数字化系统改造、内部制度修订与人员培训，厘清各方数据管理权责，严格遵循数据可靠性、可追溯性与安全性要求，兼顾试验参与者隐私保护与研发数据合规价值。监管部门则应持续完善配套实施细则，打通数据治理与数据保护协同监管通道，在筑牢合规底线的同时，充分释放数据保护制度激励医药创新的政策效能，推动我国药物临床试验产业高质量、国际化发展。 （作者单位：北京中医药大学）