四大创新填补国内空白 实现儿童实体肿瘤诊疗创新突破 | 科技奖·二等奖

近年来，儿童实体肿瘤发病率呈逐年上升趋势，而临床诊疗技术的发展长期相对滞后。儿童并非成人的缩小版，不宜直接套用成人治疗模式。首都医科大学附属北京儿童医院倪鑫教授带领团队开展“我国儿童疾病新药研发和实体肿瘤诊疗新技术的建立及推广应用”项目，围绕“儿童疾病新药研发”与“实体肿瘤诊疗新技术”两大方向展开攻关，取得了一系列创新成果。该项目荣获2025年中华医学科技奖医学科学技术奖二等奖。

创新点一：在全球率先成功研制两款儿童疾病创新药——齐瑞索韦和巯嘌呤微片。团队牵头全国30家多中心临床试验证实齐瑞索韦安全有效，解决了全球呼吸道合胞病毒感染长期缺乏特效药的难题；攻克了儿童白血病个体化用药关键技术瓶颈，率先研制了我国具有自主知识产权的巯嘌呤微片（化药2.2类，5 mg），彻底改变了儿童“吃药靠掰，剂量靠猜”的临床困境，实现技术转让并获国家药品监督管理局批准上市。

创新点二：创建国家儿童肿瘤监测中心和监测体系，全病种动态监测儿童肿瘤数据，填补了我国儿童肿瘤专病登记空白；2次报告我国儿童肿瘤监测数据，结束了我国依赖国外资料的历史；率先报道我国儿童和青少年肿瘤最新发病率，为国家提供了全面、科学、精准的大数据支撑。

创新点三：制定两项儿童参考区间行业标准（WS/T780-2021、WS/T779-2021），填补了我国儿科学正常参考值的空白，国家卫生健康委印发全国应用；率先提出了基于医院人群的儿童实体肿瘤早筛、早诊新策略，将中位诊断年龄从30个月提前至21个月；研发肿瘤精准诊断和分子分型新技术8项，率先建成了100余种儿童实体肿瘤病理辅助诊断新体系。

创新点四：提出儿童实体肿瘤“无血手术”理念并研发微波消融无血手术新技术，大幅减少患儿术中出血量，降低输血率，改变了儿童肿瘤传统手术先切割后止血的思维定式，相关器械实现产品转化；牵头制定并推广29项儿童实体肿瘤诊疗规范、指南和专家共识，形成儿童实体肿瘤诊治中国方案，解决了领域内无诊疗规范可依的难题；降低肿瘤患儿住院费用和自付费用，提升了省域内就诊率，减少了患儿异地就医。

项目组表示，未来将依托中国儿童与青少年癌症家系与幸存者队列，深入探索儿童肿瘤遗传易感机制，并开展长期健康状况追踪；以“福棠·百川”儿科大模型为支撑，推广儿童肿瘤诊疗新技术，聚焦早期预防、精准诊疗及生存质量提升等关键问题，推动学科均衡发展。

编辑 | 郑梦莹

责任编辑 | 左舒颖

审核 | 刘红霞

《中华医学信息导报》2026年15期第12版

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