北京儿童临床研究能力持续领先！儿童医院开展临床试验数量全国居首

北京市持续提升儿童临床研究能力，在儿童临床试验、创新药引进与自研等方面保持全国领先地位。近日，北京市卫健委介绍，2025年全国共立项95项儿童临床试验，其中北京医疗机构承担26项。首都医科大学附属北京儿童医院是全国开展临床试验数量最多的儿童专科医院。

北京市卫健委介绍，依托强大的临床研究能力，北京医疗机构承担了一批儿童呼吸系统疾病、儿童肿瘤等重点领域的关键临床试验任务，有力推动儿童创新药物从实验室走向临床。

其中，流感抗病毒治疗创新药——玛巴洛沙韦干混悬剂（儿童剂型）在国内的成功落地，就是北京利用临床研究优势破解儿童“用药难”问题的典型缩影。

“该药最大的优势是全病程只需单次口服，对于耐受度低、喂药难度大的儿童患者格外适配。”儿童医院药学部副主任郭鹏介绍，该药原本仅获批成人适应症，为填补儿童精准用药空白，该院牵头开展多项核心临床研究。

郭鹏介绍，核心临床试验纳入上百例儿童受试者，整体试验周期不到一年，高效完成了儿童人群的药效验证、不良反应监测、用药剂量适配等研究工作。同时，全国十多家儿童诊疗机构联动参与真实世界研究，全面收集不同年龄段、不同体质患儿的用药体征变化、不良反应情况，系统评估药物在儿童群体中的安全性与有效性。

2024年，该药的儿童剂型在国内上市，此后又顺利完成了适应症扩龄，覆盖更低龄儿童，大幅优化了国内儿童流感诊疗方案。郭鹏说：“它实现了按体重精准给药，解决剂量不准、漏服误服等儿童用药难题，为全国患儿带来更安全、高效的诊疗选择。”

此外，为解决儿童急性淋巴细胞白血病治疗过程中“吃药靠掰、剂量靠猜”的难题，儿童医院院长倪鑫团队牵头研发了创新药——巯嘌呤微片。

郭鹏介绍，巯嘌呤是治疗儿童急性淋巴细胞白血病的核心化疗药物，但在这款专属微片上市之前，国内临床仅有成人规格的普通片剂，存在突出的儿童用药弊端。针对临床刚需，儿童医院立足儿童用药生理特点，聚焦“精准剂量、低毒适配、便捷服用”三大核心目标，牵头开展专项攻关。

这款儿童专用抗肿瘤药物，不仅药片体积小巧、适配儿童的吞咽能力，同时药性更温和、剂量梯度更精细，“可以说既解决了低龄患儿服药困难的问题，又大幅降低儿童用药后的毒副作用，在保障抗肿瘤治疗效果的同时，减轻了化疗不良反应对儿童生长发育的影响。”目前，该药已在全国20余家儿童医院投入临床使用，上市半年内销量达14万片。

截至目前，儿童医院已累计开展儿童临床试验项目327个，是全国开展儿童临床试验项目最多的儿童专科医院。“我们希望以每一项临床试验、每一款创新药剂的突破，填补儿童精准用药领域的空白，持续巩固首都儿科医学创新高地优势。”郭鹏说。

记者：孙乐琪