继6岁女童后再添亡魂，基因编辑试验又一儿童殒命，涉事上海辉大

前沿基因编辑技术被视作罕见病患儿的希望曙光，可接连两起受试儿童离世事件被媒体揭开。上海辉大基因一项 CRISPR 临床试验发生患儿死亡，事故信息时隔 15 个月才对外披露，罕见病治疗背后的安全与伦理漏洞，摆在整个生物医药行业面前。

2026 年 8 月 5 日，美国生物医药媒体 STAT 发布独家调查，上海辉大基因在针对杜氏肌营养不良的 HG302 CRISPR 临床试验中，一名受试男童在接受高剂量给药后突发严重免疫反应，最终抢救无效死亡。

辉大基因当天发布声明，确认事件发生在 2025 年 8 月，死因为高剂量腺相关病毒载体全身给药后，补体与细胞因子严重激活，继发急性呼吸窘迫综合征。

这项试验采用 AAV 病毒作为载体，把基因编辑工具递送到患儿体内，试图修复缺失的肌营养不良蛋白。作为首次人体试验，项目原本设置了剂量递增方案，低剂量组先验证安全性，再逐步提升浓度。

但前期低剂量给药后，患儿体内只检测到微量的目标蛋白，疗效远低于预期，研究团队最终选择大幅拉高剂量。

按照 STAT 披露的信息，辉大基因最终使用的剂量达到每公斤体重约 100 万亿个病毒颗粒。在基因治疗行业，AAV 载体的常规安全剂量通常在百亿到千亿级，一旦达到万亿级就会触发全身性毒性风险，百万亿级的剂量早已越过行业公认的警戒红线。

高浓度的病毒颗粒随着静脉输液进入患儿体内后，瞬间激活了全身的免疫系统。补体系统率先启动，紧接着细胞因子风暴全面爆发，短时间内就造成了多脏器损伤，肺部最先出现严重反应，快速进展为急性呼吸窘迫综合征。即便医院全力抢救，最终还是没能挽回孩子的生命。

悲剧发生之后，这件事并没有对外公开。辉大基因的官网在 2025 年 ASGCT 年会之后就停止了更新，原本活跃的官方动态彻底沉寂。时任 CEO 陆英明、首席技术官等多名高管在事发后相继离职，外界一度以为只是普通的团队变动。

直到 2026 年 2 月，临床试验注册平台悄悄把这个项目的状态更新为 “已完成”，没有任何关于不良事件的说明。

STAT 记者经过数月跟踪调查，反复向企业求证，辉大基因才在 8 月 5 日正式承认这起死亡事故。前 CEO 陆英明在接受采访时坦言，自己当初曾主张公开事件，但最终没有被采纳。

这不是唯一的基因编辑儿童死亡事件。就在半个月前，《科学》杂志曝光了另一起事故：6 岁女童 Mei 在上海接受脑部碱基编辑试验，治疗七天后死于严重免疫反应，事件同样被隐瞒了 16 个月。两起悲剧看似技术路径不同，本质上都属于研究者发起的临床试验，也就是行业常说的 IIT。

和药企主导的注册临床试验相比，IIT 的启动门槛低很多，通常只需要通过单个医院的伦理委员会审批就能开展，缺乏药监部门的全流程监管和第三方核查。很多初创团队和科研机构为了抢占 “全球首例” 的名头，在安全性验证并不充分的情况下就仓促推进人体试验，把风险全部压在了受试患者身上。

辉大基因由杨辉等人联合创立，是国内基因编辑赛道的明星初创企业，创始人杨辉此前就曾陷入过学术成果争议。在生物医药行业，“全球首个”“首创疗法” 的头衔意味着融资、估值和行业地位，很多企业都在和时间赛跑，恨不得直接跳过安全验证阶段快速拿出临床数据。

杜氏肌营养不良本身是进展性的致命罕见病，患儿家庭往往抱着最后一丝希望参加试验，对风险的承受度很高。但家属的信任，不能成为企业冒进的理由。

临床试验的第一原则永远是不伤害，疗效可以慢慢探索，安全底线一旦突破，就是无法挽回的生命代价

。针对 IIT 试验的监管收紧已经在推进，最新规则明确只有最高资质的三甲医院才能发起相关研究，事前评估和全流程监测也在逐步强化。

这两起接连曝光的悲剧，给火热的基因编辑赛道浇了一盆冷水。大家都在聊技术突破、全球首创、融资估值，却很少有人停下来认真讨论，首次人体试验的安全边界到底在哪里，受试者的权益到底该怎么保障。

信息不透明是最刺眼的问题。两起事故都发生在一年多以前，涉事方不约而同选择了沉默，既不对外公开，也不更新临床试验状态，直到海外媒体调查才被迫承认。如果没有外界追问，这些孩子的牺牲可能永远不会被公众知晓，行业也不会因此复盘反思。

基因编辑是能改变人类命运的前沿技术，它的价值毋庸置疑。但技术越前沿，越需要守住伦理和安全的底线。罕见病家庭不该成为企业冲业绩的试验品，监管的脚步必须跟上技术狂奔的速度，把该扎的笼子扎紧，该公开的信息晒在阳光下，才能让真正有价值的疗法走得更远更稳。

STAT News 独家报道《Once again, child dies in gene-editing trial in China, rekindling debate on transparency and safety》，2026 年 8 月 5 日辉大基因官方声明《HG302-01 首次人体研究发布最新情况》，2026 年 8 月 5 日《Science》杂志联合调查《Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death》，2026 年 7 月 23 日每日经济新闻《半月内两起儿童基因编辑试验死亡事件曝光》，2026 年 8 月 7 日金羊网《又一名儿童死于基因编辑试验》，2026 年 8 月 8 日国家药监局关于研究者发起临床试验的相关管理规范